摘要

博舒替尼是 SRC/ABL 酪氨酸激酶抑制剂，主要用于费城染色体阳性慢性髓系白血病，覆盖不同疾病分期，可用于一线及耐药后治疗。

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一、药物作用机制

博舒替尼属于酪氨酸激酶抑制剂，可抑制 BCR-ABL 以及 SRC 家族激酶活性。BCR-ABL 融合基因是慢性髓系白血病的核心驱动突变，该药物能够阻断异常信号传导，抑制白血病细胞增殖，诱导肿瘤细胞凋亡，以此控制病情。博舒替尼并非广谱抗白血病药物，仅针对携带特定基因异常的白血病类型起效。

博舒替尼主要用于费城染色体阳性（Ph+）慢性髓系白血病（CML）成年患者，覆盖慢性期、加速期以及急变期。

1. 慢性期 CML：可作为初治患者的一线治疗选择，用于控制白细胞数量，减少脏器浸润，延缓疾病向加速期、急变期进展。

2. 加速期与急变期 CML：多用于既往使用其他 TKI 药物治疗失败、不耐受的患者，属于后线备选方案。这类晚期阶段肿瘤负荷更高，治疗难度更大，需要严密监测疗效。

对于伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼等其他一代、二代 TKI 治疗后出现耐药或者无法耐受不良反应的 Ph 阳性 CML 成人患者，博舒替尼是重要的替换药物。部分 BCR-ABL 激酶区特定突变，可选用博舒替尼进行干预；但 T315I 突变对博舒替尼天然耐药，该突变患者使用无效。

博舒替尼没有获批用于急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、慢性淋巴细胞白血病等其他白血病。即使存在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，该药也无官方获批适应症，不建议作为常规治疗方案。其他无 BCR-ABL 融合基因的白血病，使用博舒替尼基本无法获得疗效。

用药前需要完成细胞遗传学或者基因检测，确认存在费城染色体、BCR-ABL 融合基因。同时需要评估肝肾功能，该药存在肝损伤风险，治疗期间需要定期监测肝功能、血常规。所有治疗方案必须由血液专科医生制定。

博舒替尼为处方抗肿瘤靶向药，不能自行购买服用。治疗期间需要持续监测 BCR-ABL 基因定量，评估药物应答。一旦出现严重腹泻、肝损伤等不良反应，医生会酌情减量或暂停用药。不可随意停药，骤然停药会造成白血病快速复发。