普拉替尼(普吉华)和塞普替尼哪个临床治疗效果更优
作者：药纷享医学部高升
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发布时间：2026-10-12
文章摘要：普拉替尼（Pralsetinib，商品名普吉华）和塞普替尼（Selpercatinib，商品名睿妥）均可用于部分RET基因异常相关肿瘤。现有研究显示两药均有明确疗效，但缺乏头对头试验，选择需结合肿瘤类型、脑转移、适应症及不良反应综合判断。
1、两种药物均属于RET靶向治疗，治疗定位高度相似
普拉替尼和塞普替尼均可抑制异常RET激酶信号，从而阻断RET融合或RET突变所驱动的肿瘤细胞增殖。对于RET融合阳性非小细胞肺癌，两种药物均属于具有明确临床活性的RET靶向药。
普拉替尼ARROW研究的长期随访数据显示，既往未经治疗患者的客观缓解率为78%，既往接受铂类化疗患者为63%；塞普替尼LIBRETTO-001研究中，相应患者的客观缓解率也显示出较高水平。由于两项研究并非头对头比较，因此这些数据不能直接解释为某一种药物一定优于另一种。
2、从RET融合阳性肺癌的长期控制来看，塞普替尼具有较充分的成熟数据
塞普替尼LIBRETTO-001长期随访数据显示，既往接受治疗的RET融合阳性NSCLC患者客观缓解率为62%，中位无进展生存期达到26.2个月；既往未经治疗患者客观缓解率为83%，中位无进展生存期为22.0个月。
普拉替尼ARROW研究长期结果同样显示持续的肿瘤缓解和较长的生存时间。现有间接比较研究提示，两药客观缓解率接近，但在调整患者基线差异后，塞普替尼的中位无进展生存期可能更长。不过这类研究属于间接比较，并不能替代随机头对头临床试验。
3、存在脑转移时，需要特别关注药物的中枢神经系统活性
RET融合阳性非小细胞肺癌患者可以发生脑转移，因此RET靶向药的血脑屏障穿透能力是临床选择的重要因素。
塞普替尼在LIBRETTO-001研究中显示出明确的颅内抗肿瘤活性，既往研究报告可测量脑转移患者的颅内客观缓解率达到较高水平，长期随访也继续观察到中枢神经系统疾病控制。
普拉替尼同样具有治疗脑转移的临床数据，因此两药均不是单纯针对肺部原发灶的RET抑制剂。对于已经存在脑转移的患者，应结合颅内病灶数量、症状、既往放疗及全身疾病控制情况进行具体选择。
4、塞普替尼目前的适应症覆盖范围更广
塞普替尼除RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌外，还可用于部分其他RET融合阳性晚期或转移性实体瘤患者。其甲状腺癌相关适应症还覆盖12岁及以上儿童及成人。
普拉替尼同样用于RET融合阳性NSCLC及部分RET异常甲状腺癌，但不同地区的使用情况存在差异。
总体来看，普拉替尼和塞普替尼都属于目前RET驱动肿瘤治疗中具有明确临床价值的选择，不能简单概括为某一种药物在所有患者中都更有效。现有研究显示，两药在RET融合阳性NSCLC中均具有较高的客观缓解率和较持久的疾病控制，塞普替尼的长期临床数据和适应症覆盖范围相对更广，但现有证据主要来自不同临床试验及间接比较。实际治疗时，应根据RET融合或突变类型、肿瘤分期、既往治疗、脑转移情况、合并用药以及患者对不良反应的耐受程度进行个体化选择，而不是单纯按照药物名称判断疗效高低。
参考资料：
美国食品药品监督管理局（FDA）：《普拉替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的批准信息》
美国食品药品监督管理局（FDA）：《塞普替尼获批用于RET融合阳性晚期或转移性实体瘤》
