伏索利肽（福索康 / Voxzogo）是什么药？治什么病、效果怎么样

摘要 伏索利肽（vosoritide / 福索康，商品名 Voxzogo）是一种 C 型利钠肽类似物，每日皮下注射，用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿童，通过调节生长板软骨促进线性生长。

伏索利肽（vosoritide，商品名 Voxzogo，中文商品名福索康）是一款针对罕见遗传病的注射药物。关于它究竟是什么药、治什么病，现用三点说明。

一、药物定位与适应症

伏索利肽是一种用于治疗软骨发育不全的儿童用药。软骨发育不全是最常见的一种侏儒症，由 FGFR3 基因突变引起，导致长骨生长受限。伏索利肽适用于骨骺尚未闭合（仍有生长潜力）的软骨发育不全儿童患者，目的是帮助这些患儿改善线性生长，即帮助他们长高。

二、作用机制：模拟 C 型利钠肽

伏索利肽是一种 C 型利钠肽（CNP）类似物。在软骨发育不全中，突变的 FGFR3 会过度抑制生长板软骨的增殖与分化，从而限制长骨生长。伏索利肽通过激活利钠肽受体（NPR-B），竞争性阻断 FGFR3 的过度信号传导，重新恢复生长板软骨细胞的正常增殖与分化，从而促进长骨的线性生长。它每日通过皮下注射给药。

三、批准依据与使用方式

伏索利肽的适应症是基于患儿年化增长速度的提高，通过加速批准通道获批的。也就是说，其批准主要依据临床试验中观察到的患儿年生长速度（生长速率）较对照组显著提升这一替代终点。用药需由儿科或内分泌专科医生评估，确认患儿骨骺未闭合后规范使用，并定期监测身高、生长速度和相关安全性指标。

结语

总的来说，伏索利肽（福索康 / Voxzogo）是一种 C 型利钠肽类似物，每日皮下注射，用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿童，通过调节生长板软骨信号来促进线性生长；其适应症基于年化生长速度提高而加速批准，需在专科医生指导下使用。

参考资料 欧洲药品管理局（EMA）——Voxzogo（vosoritide）欧洲公开评估报告（含适应症、作用机制等海外官方药品信息）：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/voxzogo

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年10月20日