使用伏索利肽出现耐药后应采取哪些处理措施

文章摘要：

伏索利肽（Vosoritide，商品名 Voxzogo/福索康）治疗后身高增长减慢，不一定代表耐药。应复核生长数据、用药依从性和体重剂量，并排查其他生长问题，由专科医生评估是否继续治疗。

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一、先确认是否真正出现治疗反应下降

伏索利肽是一种C型利钠肽类似物，用于骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童，以改善线性生长。现有临床指南尚未建立统一的伏索利肽耐药诊断标准，因此，不能仅因短期身高变化不明显就判断药物失效。

建议医生结合连续身高记录计算年化生长速度，并与治疗前数据、既往随访结果及患儿年龄阶段进行比较。治疗反应存在个体差异，部分患儿需要较长时间才能观察到明确变化。国际专家共识指出，如果生长反应低于预期，应进一步调查可能影响生长的合并问题，而不是直接认定耐药。

伏索利肽采用每日一次皮下注射，推荐剂量依据患儿实际体重确定。随着体重增长，如果没有及时复核剂量，可能导致实际用药方案不再符合推荐要求。

家长应与医生核对近期体重、处方剂量、复溶浓度、注射体积和给药时间，确认药物配制及注射操作是否规范，同时了解是否存在漏针、频繁延迟给药或保存不当等情况。不要自行增加剂量、缩短给药间隔，也不要因生长速度下降而擅自更换药物。

如果规范用药后年化生长速度仍低于预期，医生可能需要评估营养状况、其他内分泌或慢性疾病，以及影响生长的骨骼发育问题。随访时应综合判断身高、体重、身体发育和功能情况，必要时转诊至熟悉软骨发育不全的儿科内分泌或遗传代谢专科。

建议当年化身高增长速度降至每年1.5厘米以下时，可考虑通过影像学检查评估骨骺状态。该数值是进一步检查的参考，并不单独等同于药物耐药。若骨骺已经闭合，意味着生长潜力不再存在，应按说明书要求永久停用伏索利肽。

如果发现漏针、体重剂量未及时调整或注射操作存在问题，应由医生指导纠正，并在后续随访中重新评估生长趋势。若存在其他影响生长的疾病，应优先处理相关问题，再综合判断伏索利肽的实际获益。

如果经过连续测量和全面评估，治疗目标仍未达到，医生应与患儿家庭讨论继续治疗的预期获益、治疗负担及个人目标，决定是否继续或停止治疗。目前不能把增加剂量、联合其他促生长药物或直接换药视为已经证实有效的耐药处理方案。

伏索利肽治疗期间出现身高增长减慢，应先确认生长数据是否可靠，再核查体重剂量、每日注射依从性，并排除其他影响生长的因素。只有经过专科评估后，才能判断是否仍有继续治疗的价值。家长不应自行加量或换药，应按照医生制定的随访计划定期评估身高、体重、身体发育及骨骺状态。

参考资料：

C型利钠肽类似物治疗软骨发育不全儿童的临床研究

更新日期：2026年10月27日