伐度司他（vadadustat）从药理属性上属于靶向药物吗？

摘要 伐度司他（vadadustat/VAFSEO）是可逆抑制 HIF-PH 酶的口服小分子药，作用于明确分子靶点，广义上属靶点特异性酶抑制剂；但临床分类上它是慢性肾病透析患者的抗贫血药，用于促进促红素生成，并非抗癌靶向药，活动性肿瘤患者不推荐使用。

结合美国说明书与药学分类，从三个层面说明它的归属。

一、分子机制层面：靶点明确的小分子抑制剂

伐度司他（vadadustat，商品名 VAFSEO）可逆抑制低氧诱导因子脯氨酰羟化酶 PHD1、PHD2 和 PHD3，使 HIF-1α、HIF-2α 在核内积累，进而促进内源性促红细胞生成素（EPO）生成并改善铁的利用。它针对结构和功能明确的酶类靶点起效，从 "针对特定分子靶点设计并结合" 的广义角度看，属于靶点明确的小分子酶抑制剂，具有靶向作用特征。

二、临床分类层面：属于肾性贫血用药而非抗肿瘤药

说明书将其定位为 HIF-PH 抑制剂，适应症是接受透析至少 3 个月的成人慢性肾病相关贫血，用于提升并维持血红蛋白、减少输血需求；不用于非透析患者贫血。治疗类别上它与注射用促红细胞生成素刺激剂目标一致，归入抗贫血药。说明书还提示活动性恶性肿瘤患者不推荐使用，治疗方向并非抗肿瘤。

三、与常见肿瘤靶向药的区别及结论

大众常说的 "靶向药" 多指抗肿瘤分子靶向药，目的是抑制或杀伤携带特定驱动突变的肿瘤细胞；伐度司他不作用于肿瘤突变基因、也不杀伤肿瘤细胞，而是调节氧感应通路、促进红细胞生成以纠正贫血，同类还有罗沙司他、达普司他等 HIF-PH 抑制剂。

结语

总的来说，伐度司他是作用于 HIF-PH 酶的小分子抑制剂，具备靶点特异性；但按治疗用途和临床分类，它属于慢性肾病透析相关贫血的抗贫血药，不属于日常语境中的抗癌靶向药，是否使用由肾内科医生结合透析状态和血红蛋白判断。

参考资料 美国国立医学图书馆 DailyMed 官方说明书 ——VAFSEO（vadadustat tablet, film coated）：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=ac9da724-5a62-4ab6-a89c-376a25f6195b

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年11月2日