瑞维美尼（revumenib）-REVUFORJ靶向药在临床上主要用于医治哪一类血液类疾病

摘要 瑞维美尼是一种 menin 抑制剂，临床上主要用于治疗 KMT2A 易位的复发难治急性白血病，以及 NPM1 突变的复发难治急性髓系白血病，覆盖成人和儿童。

瑞维美尼（revumenib，商品名 Revuforj）是首个获批上市的 menin 抑制剂，2024 年 11 月获得 FDA 批准，为特定类型的急性白血病患者带来了新的口服靶向治疗选择。它在临床上主要用于医治哪一类血液类疾病，现用四点说明。

一、药物定位：针对复发难治急性白血病

瑞维美尼不是针对初诊患者的一线用药，而是用于复发或难治（R/R）的急性白血病，即经过既往治疗后疾病复发、或对既有治疗反应不佳的患者。这类患者治疗选择有限，预后通常较差，亟需新的治疗手段。瑞维美尼以口服方式给药，为其中携带特定基因异常的亚群提供了新的靶向治疗路径，填补了治疗空白，也为后续治疗留下了空间。

二、主要适应症一：KMT2A 易位的急性白血病

瑞维美尼获批用于携带赖氨酸甲基转移酶 2A 基因（KMT2A）易位的复发难治急性白血病，成人和 1 岁及以上儿童均可使用。KMT2A 易位可出现在急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和混合表型白血病等多种急性白血病中，在部分婴幼儿白血病中比例更高。用药前必须通过 FDA 授权的检测确认存在 KMT2A 易位，检测结果阴性者不能从该药获益，才能判断是否符合适应症。KMT2A 易位会形成异常的融合蛋白，驱动白血病细胞增殖，而 menin 是这一过程中的关键协同因子。

三、主要适应症二：NPM1 突变的急性髓系白血病

除 KMT2A 易位外，瑞维美尼还获批用于携带敏感型 NPM1 突变的复发难治急性髓系白血病（AML），同样覆盖成人和 1 岁及以上儿童，且要求患者没有令人满意的替代治疗方案。NPM1 突变是急性髓系白血病中常见的分子异常，它与 KMT2A 野生型之间存在相互作用，同样依赖 menin 介导的信号通路维持白血病细胞增殖。瑞维美尼通过抑制 menin 与 KMT2A 的相互作用、下调 HOX 和 MEIS1 等靶基因表达，诱导白血病细胞分化和清除。

四、临床使用与监测要点

瑞维美尼为口服制剂，具体剂量由医生根据患者年龄、体重和合并用药情况确定。用药期间需密切监测，因为它可能引起分化综合征、QT 间期延长和胚胎 - 胎儿毒性等不良反应。分化综合征表现为发热、皮疹、呼吸困难、水肿等，需及时识别和处理；QT 间期延长要求用药前评估心电图和电解质，用药期间定期复查。部分患者治疗后可达到深度缓解，为移植创造条件。用药前还需评估基础肝肾功能并查血常规，是否适合用药，需由血液科医生结合基因检测结果和患者整体状况综合判断。

结语

总的来说，瑞维美尼（Revuforj）在临床上主要用于治疗 KMT2A 易位的复发难治急性白血病，以及携带敏感型 NPM1 突变的复发难治急性髓系白血病，适用于成人和 1 岁及以上儿童，需经基因检测确认并在医生指导下使用，用药期间还需密切监测不良反应。

参考资料 美国 FDA 官方处方信息 ——REVUFORJ（revumenib）药品说明书（含 KMT2A 易位 / NPM1 突变适应症、menin 抑制机制、用法用量与监测要求等海外官方内容）：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2024/218944Orig1s000Lbl.pdf

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年11月3日