尼伽司他/尼洛加司他（nirogacestat）治疗后肿瘤没有缩小，是否说明药物无效？

尼伽司他/尼洛加司他（nirogacestat，商品名Ogsiveo）治疗后肿瘤没有明显缩小，并不一定意味着药物无效，因为控制肿瘤继续生长、延缓进展同样是重要治疗目标。在关键Ⅲ期DeFi研究中，药物组客观缓解率为41%，安慰剂组为8%；药物组无进展生存期中位数尚未达到，而安慰剂组为15.1个月。这说明并非所有患者都会出现明显缩小，但整体疾病进展风险得到降低。复查时还应关注肿瘤是否继续增大、疼痛是否减轻、肢体活动或器官功能是否改善。建议结合连续影像和症状评估疗效，不要仅凭一次检查结果自行停药。

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