儿童低级别胶质瘤可以使用曲美替尼（迈吉宁）吗？治疗效果怎么样？

曲美替尼（trametinib，商品名迈吉宁）与达拉非尼联合使用，可以用于部分需要接受全身治疗的BRAF V600E突变阳性儿童低级别胶质瘤患者。2023年，美国FDA批准这一联合方案用于1岁及以上符合条件的患儿，为儿童脑肿瘤治疗提供了新的靶向选择。在一项III期临床研究中，联合治疗组客观缓解率达到46.6%，而传统卡铂联合长春新碱化疗组为10.8%；两组中位无进展生存期分别为20.1个月和7.4个月。这说明精准识别BRAF突变有助于选择治疗方案，但儿童用药必须根据年龄、体重及病情确定剂量，并由儿童肿瘤专科医生进行长期随访。

参考资料：

美国FDA批准达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变阳性儿童低级别胶质瘤