维莫非尼/威罗非尼（Vemurafenib）治疗Erdheim-Chester Disease (ECD)

2017年11月6日，美国食品药品监督管理局定期批准维莫非尼vemurafenib用于治疗BRAF V600突变的Erdheim-Chester Disease (ECD)患者。

该批准基于一项在16岁及以上患者中进行的开放性、多中心、单组、多队列临床试验。该试验包括22名BRAF V600突变阳性ECD患者。研究者使用RECIST 1.1评估的最佳总体缓解率为54.5% (n=12) (95% CI: 32.2，75.6)。观察到11例部分缓解(50%)和1例完全缓解(4.5%)。中位随访时间为26.6个月(范围:3.0至44.3个月)。中位缓解时间为11个月(95% CI: 3.7，14.6)。中值反应持续时间不可估计。

在试验中，BRAF V600 ECD患者最常报告的不良反应(> 50%)为关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳、心电图QT延长和皮肤乳头状瘤。最常见的(≥10%)3级不良反应为皮肤鳞状细胞癌、高血压、斑丘疹和关节痛。导致永久停药的不良反应发生率为32%。

维莫非尼的推荐剂量为960 mg，每天口服两次，间隔约12小时，随餐或不随餐服用。

目前维莫非尼已经在国内上市，有需要的患者可以直接从国内进行购买，但是，国内上市的维莫非尼医保报销后价格较国外较高，国内上市的维莫非尼是罗氏生产的原研药，规格为240mg*56片，医保报销后价格在6000元左右。据了解，海外有较为便宜的维莫非尼原研药在土耳其上市，规格同国内一样，价格只需要2750元一瓶，有需要维莫非尼海外版本的患者可以出国购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。