Zynteglo (betibeglogene autotemcel)是什么药

Zynteglo于2022年8月获得FDA批准，是美国第一个用于治疗β-地中海贫血患者的体外慢病毒载体基因疗法。

Zynteglo是一种自体基因疗法，它增加了β-珠蛋白基因(βA-T87Q-珠蛋白)转化为造血干细胞，以治疗β-地中海贫血。5β-地中海贫血是一种由β-珠蛋白基因(HBB)突变引起的疾病，导致β-珠蛋白的产生显著减少。这会影响血红蛋白水平，对于这种疾病的严重患者，为了生存和预防严重并发症，需要长期红细胞输注。异基因造血细胞移植是β-地中海贫血患者的一种治疗选择:然而，由于存在移植排斥、移植物抗宿主病和其他治疗相关毒性反应的风险，这一过程只适用于HLA完全相同的同胞供体的幼儿。

用betibeglogene自体干细胞治疗的患者被输注他们自己的造血干细胞，这些干细胞预先富集CD34+并被转导离体用BB305 LVV，一种自失活的慢病毒载体(LVV)。5BB305 LVV编码βA-T87Q-珠蛋白，弥补这些患者β-珠蛋白的缺乏。β珠蛋白合成残留(非β珠蛋白合成)的β地中海贫血患者使用Zynteglo更有效0/β0基因型)与未检测到β-珠蛋白产生(β0/β0)。

由于Zynteglo上市时间较短，所以目前较难买到Zynteglo，有需要的患者可以等海外医院药房可以购买到后出国购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。