阿伐曲波帕(avatrombopag)治疗血小板效果

2018年5月21日，美国食品药品监督管理局批准阿伐曲波帕avatrombopag (Doptelet，AkaRx Inc .)用于计划接受手术的慢性肝病成人血小板减少症。

批准基于两项国际、相同设计、随机、双盲、安慰剂对照试验ADAPT-1和ADAPT-2。患有慢性肝病和血小板减少症的患者(n=430)在计划的手术前连续5天每天接受阿伐曲波帕(n=274)或安慰剂(n=156 ),并至少进行1次给药后安全性评估。患者被随机(2:1)分配到阿伐曲波帕组或安慰剂组，并根据肝细胞癌状态和与选择性手术相关的出血风险(低、中或高)进行分层。

随机分配到阿伐曲波帕组的患者根据入组时的平均血小板计数接受不同剂量的治疗。基线血小板计数低于40，000/uL的患者(低基线血小板队列)接受阿伐曲波帕 60 mg口服，每日一次，连续5天。基线血小板计数为40，000至低于50，000/uL的患者(高基线血小板队列)接受阿伐曲波帕40 mg口服治疗，每日一次，连续5天。符合条件的患者被安排在最后一剂研究药物后5至8天接受治疗。

主要疗效终点是随机分组后和择期手术后7天内不需要输注血小板或任何出血抢救手术的患者或应答者的比例。

在低基线血小板队列中，在ADAPT-1和ADAPT-2试验中，接受阿伐曲波帕治疗的患者分别有66%和69%有反应。对于接受安慰剂的患者，23%(治疗差异43%；95%可信区间:27，58；p0.0001)>在高基线血小板队列中，在两项试验中，88%的接受阿伐曲波帕治疗的患者有反应，而接受安慰剂治疗的患者有反应的比例分别为38%和33%。治疗差异为50% (95%可信区间:32，68；p>0.0001)

至少3%的患者报告的最常见不良反应是发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周水肿。阿伐曲波帕的推荐剂量基于患者在预定程序之前的血小板计数。

阿伐曲波帕在2020年4月16日在国内上市，目前已经纳入我国的医保项目。阿伐曲波帕医保报销钱的价格在5000元左右，具体医保价格可以咨询当地医保报销部门 。据了解，老挝二厂上市的阿伐曲波帕仿制药，规格为20mg*30片的价格在1100元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定变化，有需要海外版本阿伐曲波帕的患者可以咨询我们进行了解。