艾曲波帕（Eltrombopag）加标准免疫抑制治疗初治重型再生障碍性贫血

艾曲波帕(Promacta)是一种口服第二代小分子TPO激动剂，目前被批准用于治疗对免疫抑制治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)、慢性丙型肝炎相关血小板减少症和重型再生障碍性贫血。在健康受试者和患有慢性ITP和丙型肝炎病毒(HCV)感染的血小板减少患者中，艾曲波帕增加血小板。该试验将评估艾曲波帕联合标准hATG/CSA作为一线治疗SAA患者的安全性和有效性。

在25名口服艾曲波帕治疗3个月的SAA患者中，11名(44%)患者符合具有临床意义的血液学反应的方案标准，且无明显毒性。9名患者的血小板减少症有所改善(> 20k/ L增加或不依赖输血)，2名患者的血红蛋白有所改善(> 1.5g/dL或实现不依赖输血)，4名患者的中性粒细胞计数有显著反应。当反应者持续用药超过三个月时，对艾曲波帕的血液学反应增加；在4名患者中观察到三线反应，在另外4名患者中出现了双线反应，中位随访时间为13个月。这些结果表明，干细胞耗竭是SAA病理生理学的一个主要组成部分，可以通过给予艾曲波帕直接解决。当前研究的目的是通过在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕来提高血液学应答率及其质量，并预防晚期并发症，如复发和克隆性进展。

在临床上可以广泛购买的是艾曲波帕片剂，在国内上市的艾曲波帕原研药价格较为昂贵，已经纳入医保范围，规格25mg*28片价格在5千人民币左右。海外原研药有土耳其和印度两个版本，规格25mg*14片价格在1千5-2千人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。国外的原研药和仿制药与国内的原研药的药物成分基本一致，孟加拉药厂生产的仿制药规格25mg*28片价格在7百-1千4人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。