尼罗替尼作为伊马替尼不耐受和/或无效后类固醇难治性慢性移植物抗宿主病 (SR-cGVHD) 挽救治疗的疗效和安全性

伊马替尼用于治疗 SR-cGVHD 患者。然而，在 50% 的情况下，伊马替尼因不耐受或无效而停药。为了研究尼洛替尼在这些患者中作为挽救治疗的作用，我们进行了一项前瞻性、多中心、II 期研究（NCT02891395）。

SR-cGVHD 患者被纳入接受伊马替尼治疗。因不耐受或无效而停用伊马替尼的患者改用尼洛替尼。主要终点定义为第 12 周对尼罗替尼的反应率。如果优于 30% 终点，则认为响应成功。 62 名患者开始 IM 阶段。 14 名患者 (22%) 在第 12 周前停用伊马替尼，原因是：cGVHD 进展 (10%) 或 TKI 类别特异性不耐受 (12%)。第 12 周时，我们观察到 13 名患者 (21%) 完全缓解，8 名患者 (13%) 部分缓解。二十九名患者改用尼洛替尼。在 6 名患者 (21%) 中观察到第 12 周的尼洛替尼缓解，而 23 名患者 (79%) 由于不耐受/cGVHD 进展而停用尼洛替尼。未达到主要终点。

这项前瞻性研究证实了伊马替尼对类固醇难治性 cGVHD 患者的疗效。它未能证明尼洛替尼作为对伊马替尼不耐受/无反应的患者的挽救疗法的功效。它未能证明尼洛替尼作为对伊马替尼不耐受/无反应的患者的挽救疗法的功效。它未能证明尼洛替尼作为对伊马替尼不耐受/无反应的患者的挽救疗法的功效。