普纳替尼（Ponatinib）临床疗效

普纳替尼（Ponatinib）是一种新型激酶抑制剂，其结构设计为碳-碳三键，以适应ABL激酶结构域中的 T315I 突变。它已证明对天然BCR-ABL酪氨酸激酶和多种BCR-ABL具有抑制活性突变体，包括 T315I。

美国FDA 对普纳替尼的批准基于一项单臂、开放标签、国际多中心试验，该试验涉及 449 名患有 CML 和 Ph+ALL 的受试者，这些受试者的疾病被认为对先前的酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗具有耐药性或不耐受。根据疾病阶段（慢性期 CML [CP-CML]；加速期 CML [AP-CML]；或急变期 CML [BP-CML]/Ph+ALL）、耐药或不耐受（ R/I) 之前的 TKI 治疗，以及 T315I 突变的存在。所有受试者的 Iclusig 起始剂量均为 45 mg，每日一次。

444 名符合疗效分析资格的受试者：267 名 CP-CML 受试者（R/I 队列：n=203，T315I：n=64）、83 名 AP-CML 受试者、62 名 BP-CML 受试者和 32 名 Ph+ALL 受试者。由于缺乏 T315I 突变状态的确认，5 名受试者不符合疗效分析资格。CP-CML 的主要疗效终点是主要细胞遗传学反应 (MCyR)，其中包括完全和部分细胞遗传学反应（CCyR 和 PCyR）； 54%的人口达到了这一目标。 MCyR 的中位时间为 84 天。在分析时，尚未达到 MCyR 的中位持续时间。 AP-CML、BP-CML 和 Ph+ALL 的主要疗效终点是主要血液学反应 (MaHR)，定义为完全血液学反应 (CHR) 或无白血病证据 (NEL)； 52% 的 AP-CML 人群、31% 的 BP-CML 人群和 41% 的 Ph+ ALL 人群达到了这一水平。

AP-CML、BP-CML 和 Ph+ALL 患者达到 MaHR 的中位时间分别为 21 天、29 天和 20 天。 AP-CML、BP-CML 和 Ph+ALL 患者的 MaHR 中位持续时间分别为 9.5 个月、4.7 个月和 3.2 个月。

普纳替尼目前还没有在国内大陆上市，在中国香港上市的普纳替尼是Ariad Pharma生产的原研药有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为23000元；另一种规格是45mg*30片，价格为40000元。据了解，孟加拉碧康制药的普纳替尼有两种规格，规格是15mg*60片的价格为3800元；规格为45mg*30片的价格为5200元。孟加拉珠峰制药的普纳替尼也有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为1650元；另一种规格是45mg*30片，价格为3900元。