美国FDA批准普拉替尼pralsetinib治疗RET基因融合的非小细胞肺癌

2023年8月9日，美国食品药品监督管理局定期批准普拉替尼pralsetinib (Gavreto，Genentech，Inc .)用于经FDA批准的试验检测为转染期间转移性重排(RET)融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者。

根据ARROW试验(NCT03037385)中114名患者的初始总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(Pralsetinib之前于2020年9月4日获得非小细胞肺癌适应症的加速批准，ARROW试验是一项多中心、开放性、多队列试验。转为常规批准是基于另外123名患者的数据和25个月的额外随访，以评估反应的持久性。

在总共237例局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者中证实了疗效。患者接受普拉替尼治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效指标是由盲法独立审查委员会(BIRC)确定的ORR和DOR。在107名初治患者中，ORR为78% (95% CI: 68，85)，中位DOR为13.4个月(95% CI: 9.4，23.1)。在130名以前接受过以铂类为基础的化疗的患者中，ORR为63% (95% CI: 54，71)，中位DOR为38.8个月(95% CI: 14.8，不可估计)。

普拉替尼最常见的不良反应(≥ 25%)是肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。

普拉替尼的推荐剂量为400 mg，每日口服一次。普拉西替尼空腹服用(服用普拉西替尼前至少2小时和服用普拉西替尼后至少1小时不进食)。

目前，普拉替尼已经在国内上市，国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒，价格为30000元左右一盒，遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目，普拉替尼由于上市时间较短，可能在国内医院较难购买。如果买不到国内版本可以了解一下海外上市的版本，但是海外上市的普拉替尼价格较为昂贵，普拉替尼在欧洲上市的原研药规格为100mg*60粒，价格为44500元一盒，同规格美国版的价格是159000元一盒。