普拉替尼（Pralsetinib）是一款高选择性RET抑制剂，主要用于治疗RET基因融合或突变相关的肿瘤，为这类患者提供了精准靶向治疗选择。
在适应症方面，普拉替尼目前主要用于两类患者。第一类是转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者。第二类是12岁及以上患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的患者，包括对放射性碘治疗无效的情况，以及RET突变型甲状腺髓样癌需要全身治疗的患者。
关于疗效，我们来看关键临床研究数据。在名为ARROW的I/II期临床研究中，普拉替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中表现出较高的客观缓解率。在既往接受过含铂化疗的患者中，客观缓解率达到61%，中位缓解持续时间为22.3个月；在初治患者中，客观缓解率达到70%，中位缓解持续时间为22.3个月。在RET突变型甲状腺髓样癌患者中，初治患者的客观缓解率为71%，经治患者为60%。在RET融合阳性甲状腺癌患者中，客观缓解率为89%，中位缓解持续时间为20.3个月。
美国FDA于2020年批准普拉替尼用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变型甲状腺髓样癌，2021年扩展适应症至RET融合阳性甲状腺癌。
常见不良反应包括疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛、高血压、腹泻等，用药期间需定期监测血压和肝功能。普拉替尼目前在国内已上市且纳入医保，具体报销政策可咨询当地医院或药房。每位患者的实际效果因人而异，具体是否适合使用普拉替尼，务必以主治医生专业评估和基因检测结果为准。
