阿伐替尼属于口服小分子靶向药物，归类为酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。它的作用原理是精准抑制 KIT、血小板衍生生长因子受体 α（PDGFRA）激酶的异常活化，阻断肿瘤细胞、异常肥大细胞赖以生存的增殖信号，以此抑制病灶发展。和传统化疗相比，这款药物具备靶向选择性，对携带特定 PDGFRA 突变的胃肠道间质瘤人群意义突出
从获批适应症来看，依据美国 FDA 说明书，阿伐替尼可用于三类成人病症。第一类是胃肠道间质瘤，针对不可切除或已经转移的病灶，要求检出 PDGFRA 外显子 18 突变，包含 D842V 突变，用药前必须完成基因检测，匹配突变类型才能使用。第二类为晚期系统性肥大细胞增多症，覆盖侵袭性系统性肥大细胞增多症、合并血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症以及肥大细胞白血病。第三类是惰性系统性肥大细胞增多症，用来改善患者相关病症。有一条重要用药红线：晚期、惰性系统性肥大细胞增多症患者，血小板数值低于 50×10⁹/L 时，不建议使用本品。
该药的推荐剂量需要按病种区分。胃肠道间质瘤患者，每日口服一次，单次 300mg；晚期系统性肥大细胞增多症患者，每日一次，单次 200mg；惰性系统性肥大细胞增多症剂量更低，每日仅需服用 25mg。服药要求固定时间空腹服用，和进餐间隔至少保持餐前 1 小时或者餐后 2 小时。胃肠道间质瘤、晚期系统性肥大细胞增多症患者，一般持续用药，直到病情进展，或是出现难以耐受的不良反应。
