etranacogene dezaparvovec-drlb,hemgenix

【适应症】

本品是一种一次性基因疗法，用于治疗成人血友病B，这些患者：

-目前使用因子 IX 预防治疗，或

-当前或历史上有危及生命的出血，或

-有反复的、严重的自发性出血事件

【推荐剂量】

推荐剂量为2x10¹³gc/kg，根据患者实际体重计算剂量；静脉输注给药，一次性给药

【不良反应】

最常见的不良反应（发生率≥5%）是 ALT升高、头痛、血液肌酸激酶升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、不适和AST升高

【给药方法】

■本品单次静脉内输注给药，并且只能给药一次

■本品需要用0.9%生理盐水稀释后使用

■本品输注速度为500ml/小时（8ml/分钟）

【推荐剂量】

推荐剂量为2x10¹³gc/kg，根据患者实际体重计算剂量；静脉输注给药，一次性给药

【给药方法】

■本品单次静脉内输注给药，并且只能给药一次

■本品需要用0.9%生理盐水稀释后使用

■本品输注速度为500ml/小时（8ml/分钟）

【不良反应】

最常见的不良反应（发生率≥5%）是 ALT升高、头痛、血液肌酸激酶升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、不适和AST升高

【注意事项】

■输液反应：

在给药期间和输注结束后至少3小时内进行监测。如果患者出现输液反应症状，减慢或中断给药。一旦输液反应解决后，重新开始给药，需要降低输液速度

■肝毒性：

本品给药后，每周密切监测一次转氨酶水平，持续 3个月，可减轻潜在肝毒性的风险。继续

监测所有出现肝酶升高患者的转氨酶，直到肝酶恢复到基线。对于肝酶升高的患者，可以考虑使用皮质类固醇治疗。

■肝细胞致癌性：

本品给药后，对于具有预先存在的危险因素（例如，肝硬化、晚期肝纤维化、乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD)、长期饮酒、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 和高龄）的患者，需定期（例如每年）进行肝脏超声和甲胎蛋白检测。

■监测实验室结果：

监测因子IX活性和因子IX抑制剂

适应症

【适应症】

本品是一种一次性基因疗法，用于治疗成人血友病B，这些患者：

-目前使用因子 IX 预防治疗，或

-当前或历史上有危及生命的出血，或

-有反复的、严重的自发性出血事件

【相互作用】

无