替普利森(Eteplirsen)是什么药

替普利森(Eteplirsen)是一种合成的反义寡核苷酸和一种磷酸二酰胺酯吗啉低聚物。由一个取代天然DNA和RNA中五元呋喃核糖基环的六元吗啉环组成。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传疾病，其特征是进行性肌肉退化和过早死亡，最常见的原因是呼吸或心脏并发症。它是由编码dystrophin的DMD基因的功能缺失突变引起的，dystrophin是一种参与维持肌肉纤维结构完整性和功能的必需蛋白质。替普利森于2016年9月首次获得FDA批准，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者，该患者患有已确认的DMD基因突变，该基因编码dystrophin，可跳过外显子51。替普利森直接作用于DMD基因来促进肌营养不良蛋白的产生。替普利森是美国FDA批准的首个DMD治疗药物。

替普利森目前还没有在国内上市，国内患者没有办法直接购买替普利森。据了解，替普利森在海外上市有原研版本的药物，规格为100mg/2ml的价格大概为1700美元左右，换算成人民币价格大概为12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定的变化。