替普利森(Eteplirsen)用法用量

替普利森(Eteplirsen)适用于治疗已确认DMD基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者，该突变可导致外显子51跳过。这一适应症是在加速审批下获得批准的，因为在一些接受依替普利生治疗的患者中观察到骨骼肌中的肌营养不良蛋白增加。

替普利森的推荐剂量为每千克30毫克，每周一次，通过在线0.2微米过滤器静脉输注35至60分钟。如果遗漏了一剂替普利森，可在预定时间后尽快给药。

替普利森可能会出现注射部位疼痛、头晕、呕吐或关节疼痛。如果这些影响持续或变得更糟，请立即告诉您的医生或药剂师。请记住，开这种药物是因为您的医生判断对您的益处大于副作用的风险。许多使用这种药物的人并没有出现严重的副作用。对这种药物的非常严重的过敏反应很少见。但是，如果您发现任何严重过敏反应的症状，请立即寻求医疗帮助，包括：胸痛、心跳加快、咳嗽、皮疹、瘙痒/肿胀（尤其是面部/舌头/喉咙）、严重头晕、呼吸困难。这不是可能的副作用的完整列表。如果您发现上面未列出的其他影响，请立即到医院进行就医。

替普利森目前还没有在国内上市，国内患者没有办法直接购买替普利森。据了解，替普利森在海外上市有原研版本的药物，规格为100mg/2ml的价格大概为1700美元左右，换算成人民币价格大概为12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定的变化。