佩米替尼治疗转移性胆管癌

佩米替尼（Pemazyre）用于治疗患有先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人，其具有成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2) 融合或经美国 FDA 批准的测试检测到的其他重排。佩米替尼以口服片剂形式提供。

佩米替尼的推荐剂量为每天一次口服 13.5 mg，连续 14 天，然后停药 7 天，周期为 21 天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。每天大约在同一时间随餐或单独服用佩米替尼。整个吞下药片。请勿压碎、咀嚼、劈开或溶解药片。如果患者在 4 小时或更长时间内漏服佩米替尼剂量或发生呕吐，请按照下一次预定剂量恢复给药。

佩米替尼根据总体缓解率和缓解持续时间在加速审批下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

美国FDA 对佩米替尼的批准是基于 FIGHT-202 的数据，FIGHT-202 是一项多中心、开放标签、单臂研究，对象是患有先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌且有 FGFR2 融合或记录的成人（年龄≥18 岁）患者。重新排列。患者被纳入三个队列之一——队列 A（FGFR2 融合或重排）、队列 B（其他 FGF/FGFR 基因改变）或队列 C（无 FGF/FGFR 基因改变）。所有患者均接受 13.5 mg佩米替尼每日一次口服（QD），21 天为一个周期（用药两周/停药一周），直至放射学疾病进展或出现不可接受的毒性。 FIGHT-202 的主要终点是 A 组的总体缓解率 (ORR)，根据 RECIST v1.1 通过独立审查进行评估。次要终点包括反应持续时间 (DOR)。在携带 FGFR2 融合或重排的患者（队列 A）中，佩米替尼单药治疗的总体缓解率为 36%，中位 DOR 为 9.1 个月。

目前佩米替尼已经在中国上市了一段时间，患者可以直接从国内医院进行购买。国内上市的佩米替尼原研版规格为4.5mg*14片，价格在33000元左右。据了解，国外版本的佩米替尼有原研版和仿制版，佩米替尼原研版在国外上市一盒的规格为13.5mg*14片，价格在72000元左右；佩米替尼仿制版是老挝卢修斯制药生产的，一盒的规格为4.5mg*14片，价格仅在1100元左右。患者如果有佩米替尼方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。