佩米替尼治疗 FGFR1 重排的复发性或难治性骨髓/淋巴肿瘤 (MLN)

佩米替尼（Pemazyre）是一种激酶抑制剂，靶向 FGFR1、2 和 3，IC50 值小于 2 nM。。佩米替尼利用 FGFR1 重排治疗成人复发性或难治性骨髓/淋巴肿瘤 (MLN)。佩米替尼以口服片剂形式提供。

佩米替尼推荐剂量为 13.5 mg，每日口服一次。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。每天大约在同一时间随餐或单独服用佩米替尼。整个吞下药片。请勿压碎、咀嚼、劈开或溶解药片。如果患者在 4 小时或更长时间内漏服佩米替尼剂量或发生呕吐，请按照下一次预定剂量恢复给药。

美国FDA 的批准基于 2 期 FIGHT-203 研究的数据，该研究是一项多中心、开放标签、单臂试验，评估了佩米替尼在 28 名患有 FGFR1 重排的复发或难治性 MLN 患者中的安全性和有效性。患者可能在同种异体造血干细胞移植 (allo-HSCT) 或疾病修饰治疗后复发，或者不适合接受异基因造血干细胞移植或其他疾病修饰治疗。

在患有或不患有 EMD 的骨髓慢性期患者 (N = 18) 中，完全缓解 (CR) 率为 78%。 CR 缓解的中位时间为 104 天。未达到 CR 的中位持续时间。在骨髓急变期伴或不伴 EMD 的患者 (N = 4) 中，两名患者达到 CR（持续时间：1+ 和 94 天）。在仅接受 EMD 的患者 (N = 3) 中，一名患者达到 CR（持续时间：64 天以上）。对于所有患者（N = 28，包括三名没有形态学疾病证据的患者），完全细胞遗传学缓解率为 79%。

目前佩米替尼已经在中国上市了一段时间，患者可以直接从国内医院进行购买。国内上市的佩米替尼原研版规格为4.5mg*14片，价格在33000元左右。据了解，国外版本的佩米替尼有原研版和仿制版，佩米替尼原研版在国外上市一盒的规格为13.5mg*14片，价格在72000元左右；佩米替尼仿制版是老挝卢修斯制药生产的，一盒的规格为4.5mg*14片，价格仅在1100元左右。患者如果有佩米替尼方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。