帕比司他 Panobinostat（Farydak）治疗多发性骨髓瘤

2015年2月23日，帕比司他由美国FDA批准上市，是一种非选择性组蛋白脱乙酰酶抑制剂，用于与其他抗肿瘤药联合治疗多发性骨髓瘤。

由于panobinostat单药治疗在多发性骨髓瘤中仅具有适度的活性，但在临床前研究中与硼替佐米联合用药时表现出协同作用，因此在63名患有复发或复发和难治性多发性骨髓瘤的成年患者中进行了评估该联合用药的ib期剂量递增和剂量扩大研究。在剂量递增阶段(n= 47)，panobinostat以10 mg的起始剂量每周给药三次，硼替佐米以1.0 mg/m的起始剂量每周静脉给药两次，持续2周2在每个3周的周期中。根据研究者的判断，患者也可以在硼替佐米给药当天和给药后一天接受20 mg地塞米松。最大耐受剂量为20毫克帕诺比司他加1.3毫克/立方米2硼替佐米。所有患者的总体缓解率(ORR)为45%,接受MTD的患者为53%。MTD队列中的反应是持久的，反应的中位持续时间为509天。常见的3/4级AE包括血小板减少症(85%)、中性粒细胞减少症(64%)和乏力症(30%)。只有1例患者出现QT间期延长；2名患者各有一次心肌梗塞。

帕比司他目前没有在中国上市，全球流通种类只有瑞士诺华原研药一版，规格为20mg*6粒，价格为46200元，价格比较昂贵，希望不久后帕比司他可以在中国上市，并且纳入我国的医保项目。