帕比司他 Panobinostat（Farydak）治疗脊索瘤

帕比司他Panobinostat (Farydak)由2015年2月23日被美国FDA批准上市。2015年8月28日起在欧盟获得授权。帕比司他与硼替佐米和地塞米松的组合用于治疗患有复发和/或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者已经接受了至少两种先前的方案，包括硼替佐米和免疫调节剂。

目前在帕比司他治疗脊索瘤方面没有获得上市批准，不过伊马替尼和帕比司他联合治疗脊索瘤的多中心研究(NCT01175109)正在开展，所以帕比司他用于治疗脊索瘤方面还处在研究阶段，禁止盲目用药。

Farydak的益处已经在一项涉及768名多发性骨髓瘤患者的主要研究中显示出来，这些患者在之前的治疗后返回。该药物作为硼替佐米和地塞米松治疗的补充，与安慰剂(一种虚拟治疗)进行了比较。有效性的主要衡量指标是患者疾病再次恶化前的平均时间长度(无进展生存期)，服用法瑞达克的患者为12个月，而服用安慰剂的患者为8个月左右。当只分析之前接受过至少两种治疗(包括硼替佐米和免疫调节药物(沙利度胺、来那度胺或泊马度胺))的患者组的结果时，Farydak组的骨髓瘤恶化的平均时间为12.5个月，而安慰剂组为4.7个月。

帕比司他目前没有在中国上市，全球流通种类只有瑞士诺华原研药一版，规格为20mg*6粒，价格为46200元，价格比较昂贵，希望不久后帕比司他可以在中国上市，并且纳入我国的医保项目。