Daybue（trofinetide）疗效如何

Daybue（trofinetide）是一种创新药物，近期在美国获得了食品和药物管理局（FDA）的批准，成为首个也是目前唯一专门用于治疗雷特综合征的药物，适用于成人及两岁以上的儿童患者。这一重大突破为雷特综合征患者带来了新的治疗选择。

Daybue于2023年3月10日获得美国FDA批准，用于治疗Rett综合征，这是一种X连锁神经发育障碍，其特征是一系列认知、运动和自主症状。

美国FDA对Daybue的批准是基于一项关键的3期LAVENDER研究的结果。该研究对187名年龄在5至20岁之间的雷特综合征女性患者进行了评估，比较了Daybue与安慰剂在疗效和安全性方面的差异。研究结果显示，与安慰剂相比，Daybue治疗在两个主要疗效终点上均取得了统计上显著的改善。这些终点包括雷特综合征行为问卷（RSBQ）总分的变化以及临床总体印象改善（CGI-I）相对于基线的变化，这些评估分别在治疗的第12周进行。

RSBQ是一项由护理人员完成的评估，旨在评估雷特综合征的一系列症状，包括语言、面部表情、眼神交流、手部动作（或刻板行为）、重复行为、呼吸、夜间行为和情绪等方面。而CGI-I则是由医生进行的全球性评估，旨在判断患者是否有所改善或恶化。这些评估工具的综合运用为Daybue的疗效提供了有力的证据。

然而，目前Daybue尚未在国内上市。对于国内患者而言，获取这种药物可能需要通过其他途径，并且需要承担较高的费用。据了解，海外上市的Daybue规格为200mg/ml，价格约为10000美元，换算成人民币则高达70000多元。因此，对于需要使用Daybue的患者和家属来说，了解这一药物的疗效和费用情况至关重要。

总的来说，Daybue作为一种创新药物，为雷特综合征患者提供了新的治疗选择。虽然目前在国内尚未上市且价格较高，但其显著的疗效仍为许多患者带来了希望。未来随着研究的深入和药物的普及，相信会有更多的患者受益于这一突破性的治疗药物。