Daybue（trofinetide）治疗效果

Daybue（trofinetide）是美国食品和药物管理局（FDA）批准的第一个也是唯一一个专门用于治疗成人和两岁及以上儿童 雷特综合征的治疗方法。

美国FDA 批准 Daybue 是基于关键的 3 期 LAVENDER 研究的结果，该研究评估了曲细奈肽与安慰剂在 187 名 5 至 20 岁的 Rett 综合征女性患者中的疗效和安全性。在该研究中，与安慰剂相比，Daybue 治疗在两个共同主要疗效终点上均显示出统计上显着的改善，通过雷特综合征行为问卷 (RSBQ) 总分和临床总体印象改善 (CGI-I) 相对于基线的变化来衡量）第 12 周的量表评分。RSBQ 是一项护理人员评估，评估雷特综合征的一系列症状，包括发声、面部表情、眼神、手部动作（或刻板印象）、重复行为、呼吸、夜间行为和情绪。CGI-I 是对患者是否有所改善或恶化的全球医师评估。

Daybue目前没有在国内上市，Daybue是2023年3月在美国批准用于医疗用途的药物。据了解，海外上市的Daybue规格为200mg/ml，价格在10000美元左右，换算成人民币价格大概有70000多。如果您有Daybue方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。