艾伏尼布（依维替尼）：用途、副作用、剂量和综述

艾伏尼布（Ivosidenib，商品名：Tibsovo，也称依维替尼）是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的靶向药物。由美国食品和药物管理局（FDA）批准，它主要用于治疗携带IDH1易感突变的特定疾病。

一、艾伏尼布的用途

艾伏尼布主要用于治疗以下几种疾病：

1.复发或难治性急性髓系白血病（AML）：此药物被批准用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人患者。这些患者通常已经历过其他治疗方案但病情仍未得到缓解，或者病情已经复发。

2.新诊断的急性髓系白血病：艾伏尼布可与阿扎胞苷联合使用，用于治疗新诊断的、具有IDH1突变的AML患者。这些患者通常是75岁或以上，或者有合并症使得他们不适合使用强化诱导化疗。

3.局部晚期或转移性胆管癌：此药物也用于治疗既往接受过治疗的、携带IDH1突变的胆管癌患者。

此外，艾伏尼布还在临床试验中展现出对治疗IDH突变的骨髓增生异常综合征（MDS）的潜力。一项开放标签、单臂的1期试验结果显示，艾伏尼布对18例IDH1突变的复发或难治性MDS患者的客观缓解率高达83.3%，其中完全缓解率为38.9%。

二、艾伏尼布的副作用

虽然艾伏尼布为许多患者带来了希望，但它也可能引起一些副作用。这些副作用大多数是可管理的，并且通常会在几天或几周内消失。以下是一些常见的副作用：

1.轻微副作用：包括疲劳、关节疼痛、腹泻、水肿、恶心、呼吸急促、口腔溃疡、皮疹、咳嗽、食欲下降、肌肉疼痛、便秘以及发烧等。此外，实验室检查可能会发现电解质水平降低、肝或肾功能检查的变化以及血红蛋白和白细胞水平的改变。

2.严重副作用：虽然不常见，但仍有可能发生。这些包括吉兰-巴雷综合征（一种神经系统疾病）、分化综合症（一种影响血细胞的严重疾病）以及过敏反应等。如果出现严重副作用的症状，如呼吸困难、味觉或视觉变化、身体疼痛或麻木等，应立即就医。

三、艾伏尼布的剂量

对于艾伏尼布的剂量，推荐的每日剂量为500毫克，每天口服一次，可以与食物一起服用，也可以单独服用。重要的是要在每天的同一时间服药，以确保药物在体内的稳定水平。同时，患者应避免与高脂食物一起服用艾伏尼布，并且应整片吞服药片，不可掰开、压碎或咀嚼。对于未出现疾病进展或不可接受毒性的患者，建议至少接受6个月的治疗，以充分观察临床反应。

四、综述

艾伏尼布作为一种针对IDH1突变的靶向药物，在治疗多种疾病中展现出了显著的疗效。其通过抑制IDH1酶活性来阻止肿瘤细胞的生长和扩散为许多患者提供了新的治疗选择。虽然存在一些副作用但大多数是可控的并且会随着时间的推移而减轻或消失。在使用艾伏尼布时患者应遵医嘱按时按量服用以确保最佳治疗效果并密切关注任何可能的副作用以便及时调整治疗方案。