罗米司亭（Romiplostim/Nplate）到底有效果吗

2018年12月14日，美国食品药品监督管理局批准罗米司亭（Romiplostim/Nplate） ，用于1岁及以上患有免疫性血小板减少症(ITP)至少6个月的儿童患者，这些患者对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。

批准的依据是在1岁及以上儿童患者中进行的为期至少6个月的ITP双盲安慰剂对照临床试验。在一项研究(NCT01444417)中，其疾病在至少一次既往ITP治疗后难治或复发的患者被随机(2:1)接受romiplostim (n=42)或安慰剂(n=20)。接受romiplostim治疗的22名患者(52%)和安慰剂组的2名患者(10%)获得了持久的血小板反应(在治疗的第18至25周，至少6周血小板计数≥ 50 × 109/L)。总体血小板反应(定义为持久或短暂的血小板反应)分别在30名(71%)和4名(20%)患者中实现。接受romiplostim的患者中位血小板计数≥ 50 x 109/L达12周，而接受安慰剂的患者中位血小板计数为1周。所有三个终点的结果都具有统计学意义，p值都小于0.05。

在另一项研究(NCT00515203)中，入选前至少6个月诊断为ITP的患者被随机(3:1)接受罗米司亭 (n=17)或安慰剂(n=5)。在治疗期间，接受罗米司亭的15名患者连续2周血小板计数≥ 50 x 109/L，并且连续2周血小板计数高于基线≥20 x 109/L(88%，95% CI: 64%，99%)。接受安慰剂的患者没有达到任何一个终点。

在儿科患者中，最常见的不良反应(≥ 25%)包括挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。

儿科患者的建议初始罗米司亭剂量为1 mcg/kg(基于实际体重),每周皮下注射一次。剂量应以1 mcg/kg的增量进行调整，直到患者的血小板计数达到≥ 50 x 109/L。建议每12周重新评估一次体重。

罗米司亭是一种血小板生成素受体激动剂，通过c-Mpl激活细胞内转录途径，增加血小板的生成。它的作用与血小板生成素(TPO)相似，后者是一种调节骨髓中血小板生成的内源性糖蛋白激素。

罗米司亭无论是国产版本还是进口版本，都刚刚在我国上市不久，所以可能没有办法在国内的药房买到。我们了解到欧洲售卖的罗米司亭原研药规格为250mcg，一支的价格为11000元，罗米司亭在香港售卖的同规格原研药价格为8900元一支，罗米司亭在德国一支的价格是9850元，四支价格是35000元。如果有长期需求的患者德国版四支的价格相对来讲是最便宜的。