维莫德吉Vismodegib（Erivedge）治疗髓母细胞瘤

2012年1月30日，美国FDA批准维莫德吉Vismodegib（Erivedge），用于治疗转移性基底细胞癌或手术后复发的局部晚期基底细胞癌或不适合手术和不适合放疗的成人。

两项II期研究评估了vismodegib(一种结合smoothened (SMO)的sonic hedgehog (SHH)通路抑制剂)在儿童和成人复发性髓母细胞瘤(MB)中的疗效。

患者和方法:入选PBTC-025B的成人患者和入选PBTC-032的儿童患者接受vismodegib治疗(150至300 mg/d)。必须持续8周的方案定义的反应通过中枢神经影像检查得到证实。当组织可用时，进行分子测试以确定反应和不敏感的模式。

结果:共有31名患者入选PBTC-025B，12名入选PBTC-032。PBTC-025B的三名患者和PBTC-032的一名患者均患有SHH-MB亚组(SHH-MB ),表现出方案规定的反应。SHH-MB患者的无进展生存期(PFS)比非SHH-MB患者更长，并且41%的SHH-MB患者的疾病稳定期延长。在SHH-MB患者中，PTCH1杂合性缺失与PFS延长相关，P53弥漫性染色与PFS降低相关。全外显子组测序在无反应者的4个组织样本中的4个中识别出SMO下游的SHH基因突变，在有良好反应的4个患者中的2个中识别出SMO上游的SHH基因突变。

Vismodegib表现出针对成人复发性SHH-MB的活性，但不针对复发性非SHH-MB。儿科患者的累积不足排除了对该人群的结论。分子分析支持SMO抑制剂活性依赖于肿瘤内基因组畸变的假设。这类抑制剂应该在SHH-MB研究中得到推进；然而，分子和基因组工作仍然是必要的，以确定真正受益的目标人群。

目前维莫德吉没有在中国上市，维莫德吉规格为150mg*28粒，在欧洲的价格是27500元每盒，在土耳其的价格是15850元每盒，同规格同厂家的药品土耳其的价格较为便宜，国内需要维莫德吉的患者可以考虑土耳其版本。