马昔腾坦的效果如何？

肺动脉高压是一种慢性、进行性和衰弱性疾病，可导致死亡或需要肺移植，因此临床对于该疾病的治疗尤为关注。2013年10月18日美国食品药品监督管理局批准了一种叫做马昔腾坦(Opsumit，macitetentan)的新药，用于治疗成人肺动脉高压(PAH)。那么该项批准基于它怎样的临床效果呢？

该药物的安全性和有效性在一项长期临床试验中得到证实，该试验中742名参与者被随机分配服用马昔腾坦或安慰剂。主要研究终点是首次出现死亡的时间，这是一个显著的发病事件，定义为房间隔造口术、肺移植、开始静脉或皮下(SC)前列腺素类或双盲治疗期间加7天的“其他PAH恶化”。其他恶化定义为以下所有情况:1)6分钟步行距离(6MWD)从基线持续下降≥15%，2)肺动脉高压症状恶化，以及3)肺动脉高压需要额外治疗。一个关键的次要终点是肺动脉高压死亡时间或肺动脉高压住院时间。结果在第6个月时，使用马昔腾坦10 mg治疗导致安慰剂校正的6MWD平均增加22米(97.5% CI 3–41；p=0.0078)，第3个月时6MWD显著改善。基线世卫组织功能分级较差的患者6MWD增加更多(世卫组织FC III/IV和FC I/II安慰剂校正平均增加分别为37米和12米)。在整个研究过程中，使用马昔腾坦获得的6MWD的增加保持不变。在第6个月，22%的患者接受马昔腾坦10 mg治疗后至少一项世卫组织功能分级得到改善，相比之下，接受安慰剂治疗的患者仅有13%得到改善。

另外在安慰剂对照研究(N=242)和开放标签扩展研究中，对接受马昔腾坦10 mg治疗的患者进行长期随访，Kaplan-Meier估计的1、2、5和7年生存率分别为95%、89%、73%和63%。马昔腾坦的中位暴露时间为4.6年。这些未受控制的观察结果不能与未服用本品的组进行比较，也不能用于确定本品对死亡率的长期影响。

此外该药物与其药物类别的其他成员类似，带有一个方框警告，警告患者和卫生保健专业人员，该药物不应用于孕妇，因为它可能会伤害正在发育的胎儿。女性患者只能通过马昔腾坦风险评估和缓解策略(REMS)计划获得该药物。该限制分发计划要求处方者通过注册该计划获得认证；所有女性患者都要参加该计划，并在开始治疗前遵守适用的妊娠测试和避孕要求；并且仅向被授权接收它的患者分发该药物。

据了解，马昔腾坦已在中国上市，患者可以购买。海外也有土耳其版本的原研药，患者也可以考虑。