Voranigo（Vorasidenib）主要用于治疗什么病症

Voranigo（Vorasidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的新型靶向药物，主要用于治疗具有IDH突变的2级神经胶质瘤。这种药物适合于12岁及以上的儿童和成人患者，特别是那些在经历手术（包括活检、次全切除或全切除手术）后，易感IDH1或IDH2突变的星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。

神经胶质瘤起源于中枢神经系统中的神经胶质细胞或其前体细胞，是一种常见的脑肿瘤。根据不同的分型，神经胶质瘤可分为四大类，而成人型弥漫性神经胶质瘤则占原发性恶性脑肿瘤的81%。

Voranigo的有效成分为vorasidenib，这是一种能够透过血脑屏障的双重抑制剂，专门针对突变的IDH1和IDH2酶。IDH酶在细胞代谢中起着至关重要的作用，负责分解营养物质并生成能量。然而，IDH1和IDH2的突变与多种癌症的发生发展密切相关。Voranigo通过降低突变型IDH1和IDH2酶的活性，从而减少与肿瘤存活和进展相关的2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，这一过程对肿瘤的生长具有抑制效果。

Voranigo以片剂形式提供，每日口服一次。临床研究中发现，使用Voranigo的患者可能会经历一些常见的不良反应，这些反应的发生率达到或超过15%，包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作等。此外，3级或4级的不良实验室结果，发生率达到2%或以上，包括ALT和AST升高、GGT升高以及中性粒细胞减少等。