Livdelzi（Seladelpar）主要用于治疗什么病症

Livdelzi（Seladelpar）是一种选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，主要用于治疗原发性胆管炎（PBC）。它通常与熊去氧胆酸（UDCA）联合使用，适用于对UDCA反应不佳的成人患者，或是那些无法耐受UDCA的患者。该药物的适应症获得加速批准，主要是基于其在降低碱性磷酸酶（ALP）水平方面的效果。然而，关于其对存活率提高或预防肝脏失代偿事件的有效性，目前尚未得到验证。

原发性胆管炎是一种罕见的慢性肝病，其特征是胆汁淤积和毒性胆汁酸在肝脏的积累，导致胆管的炎症和破坏。患者常常会出现瘙痒和疲劳等症状，可能严重影响生活质量。随着疾病的发展，肝脏相关的死亡风险也显著增加。作为PPARδ激动剂，Livdelzi通过调节胆汁酸合成、炎症、纤维化及脂质代谢等多条关键代谢通路，旨在改善患者的肝脏健康。该药物的作用机制涉及多个肝病相关的生物途径，从而减轻PBC的症状并改善病理状况。

Livdelzi以胶囊形式口服，每天一次，可以在餐前或餐后服用。其加速批准的依据是来自关键的安慰剂对照三期试验的数据。在12个月的研究中，62%的接受Livdelzi治疗的参与者达到了复合生化反应的主要终点。此外，25%的患者在治疗后ALP值达到正常水平，而接受安慰剂的患者则未见变化。同时，与安慰剂组相比，Livdelzi治疗组在瘙痒程度上也显示出统计学显著的改善。