普纳替尼（Ponatinib）的功效和作用

普纳替尼（Ponatinib）是一种激酶抑制剂，用于治疗各种类型的慢性粒细胞白血病(CML)患者。

在一项对449名不同期CML和Ph+ ALL患者进行的单一临床试验中，对普纳替尼的安全性和有效性进行了评估。所有参与者均接受普纳替尼治疗。

在大多数CML患者中发现的表达费城染色体遗传突变的细胞百分比减少，主要细胞遗传反应(MCyR)证明了该药物的有效性。54%的患者和70%的T315I突变患者获得MCyR。在分析时，MCyR的平均持续时间尚未达到。

在加速期和急变期CML和Ph+ ALL中，普纳替尼的疗效取决于白细胞计数正常或无白血病迹象(主要血液学反应或MaHR)的患者数量。结果显示:

52%的加速期CML患者经历了平均持续时间为9.5个月的MaHR；

31%的急变期CML患者平均持续时间为4.7个月；

41%的Ph+患者都达到了平均持续时间为3.2个月的MaHR。

在PACE (Ponatinib Ph+ ALL和CML评估)试验中，研究人员评估了449名患有CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的患者，这些患者对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受，或患有CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)T315I突变。总的来说，55%的患者在12个月时达到了主要的细胞遗传学反应。此外，64名患者中有70%T315I-阳性CP-CML取得了主要的细胞遗传学反应。

根据年度ASH会议上报告的phase II期试验结果，美国FDA于2012年12月14日批准将普纳替尼用于耐药或不耐受CML和Ph+ ALL患者。因为批准是在FDA加速批准程序下进行的，所以申请人需要进行额外的研究。基于这些额外的研究，FDA于2016年批准并更新了标签，以包括慢性期、加速期或急变期慢性髓细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的患者，这些患者没有其他酪氨酸激酶抑制剂治疗的指征。T315I阳性和T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病也获得批准。

普纳替尼目前还没有在国内上市，患者无法在国内进行购买，因此患者需要通过海外购买普纳替尼。普纳替尼分为原研药和国外仿制药，原研药主要是香港原研药，价格比较高昂，大约35000元左右，规格为45mg*30；国外仿制药主要是孟加拉仿制药，有碧康制药和珠峰制药两个版本，碧康制药版价格大约3800元左右，规格为15mg*60，珠峰制药版价格大约1650元左右，规格为15mg*30，且原研药与仿制药药物成分基本一致。