Elzonris (tagraxofusp-erzs)是靶向药吗？

2018年12月21日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Elzonris用于治疗2岁及2岁以上的成人和儿童患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN ),包括初治和既往治疗人群。Elzonris是第一个批准用于BPDCN的治疗方法，也是第一个批准的CD123靶向治疗方法。

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种侵袭性血液恶性肿瘤，具有不良的预后和未满足的医疗需求。起源的BPDCN细胞是浆细胞样树突细胞(pDC)前体。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮肤中，也可能涉及淋巴结和内脏。BPDCN的诊断基于CD123、CD4和CD56的免疫表型诊断三联体。Elzonris的批准代表了BPDCN患者治疗的新标准。在一项涉及84名BPDCN成年患者(65人之前未接受治疗，19人之前接受了其他药物治疗)的研究中，对Elzonris进行了调查。该研究表明，57%(65例中的37例)之前未接受治疗的患者在接受Elzonris治疗后没有疾病迹象或皮肤损伤轻微。此外，这些患者中约有三分之一(65人中有21人)能够进行干细胞移植(一种用来自捐赠者的干细胞替换患者骨髓以形成产生健康细胞的新骨髓的程序)，这有助于患者活得更长。

据了解，Elzonris还没有通过药监局的批准在中国上市，患者仅能从海外药房购买。海外药房中上市的该药物规格1000mcg/ml价格在260000人民币（受汇率影响价格可能会有所波动）。