奥英妥珠单抗有效果吗？

B细胞前体ALL是一种快速发展的癌症，其中骨髓产生过多的B细胞淋巴细胞，这是一种不成熟的白细胞。对于B细胞ALL的成人患者，其癌症对初始治疗没有反应或治疗后复发，预期寿命通常较低。奥英妥珠单抗作为一种靶向治疗，被认为是通过结合所有表达CD22抗原的B细胞癌细胞，阻止癌细胞的生长来发挥作用。那么奥英妥珠单抗治疗B细胞前体ALL有效果吗？

在一项主要研究中，奥英妥珠单抗被证明比其他化疗药物(治疗癌症的药物)更有效。该研究评估了奥英妥珠单抗的安全性和有效性，涉及326名患有CD22阳性B细胞前体ALL的成年人，这些人已经恢复或对以前的治疗没有反应。患者随机接受奥英妥珠单抗或替代化疗方案的治疗。在随机接受奥英妥珠单抗(N=164)或研究者选择的化疗(N=162)的所有326名患者中，215名患者(66%)之前接受了1种all治疗方案，108名患者(33%)之前接受了2种ALL治疗方案。中位年龄为47岁(范围:18-79岁)，276名患者(85%)为费城染色体阴性ALL，206名患者(63%)首次缓解持续时间< 12个月，55名患者(17%)在接受奥英妥珠单抗或研究者选择的化疗前接受了HSCT。两个治疗组在基线人口统计学和疾病特征方面基本平衡。

所有可评估的患者均具有表达CD22的B细胞前体细胞，根据在中心实验室进行的流式细胞术评估，治疗前≥ 90%的可评估患者表现出≥ 70%的白血病原始细胞CD22阳性。奥英妥珠单抗的效果是根据首批218名随机分组患者的CR、CR持续时间和MRD阴性CR(流式细胞仪检测骨髓有核细胞< 1 × 10-4)的比例确定的。最初218名随机患者的CR、缓解持续时间(DoR)和MRD结果与所有326名随机患者的结果一致。在最初的218名患者中，根据EAC评估，奥英妥珠单抗组的109名患者中有32名(29%)实现了完全缓解，部分血液学恢复(CRh定义为骨髓中< 5%的原始细胞，ANC > 0.5 × 109/L，血小板计数> 50 × 109/L，但未达到外周血细胞计数的完全恢复)，而研究者选择的化疗组中有6/109名患者(6%)达到CR/CRh，奥英妥珠单抗组中有71/109名患者(65%)达到CR/CRh，而研究者选择的化疗组中有25/109名患者(23%)达到CR/CRh。

基于这些疗效显著的临床数据，FDA授予它优先审查和突破性治疗称号。2017年8月17日美国食品药品监督管理局正式批准该药物用于治疗患有复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人。奥英妥珠单抗还获得了孤儿药物称号。经查，海外药房上市的奥英妥珠单抗原研药规格1mg的售价在85000人民币（受汇率影响价格可能会有所波动）。