舒尼替尼（Sunitinib）是什么药？

舒尼替尼（Sunitinib），商品名为Sutent，是一种用于治疗癌症的药物。它是一种小分子、多靶点受体酪氨酸激酶(RTK)抑制剂，于2006年1月26日被FDA批准用于治疗肾细胞癌(RCC)和伊马替尼耐药的胃肠道间质瘤(GIST)。舒尼替尼是第一个同时被批准用于两种不同适应症的癌症药物。

1.胃肠道间质瘤：舒尼替尼为伊马替尼耐药的GIST患者提供了一种新的治疗选择，以阻止疾病进一步发展，在某些情况下，甚至逆转疾病。这在一项大型的III期临床试验中得到了证明，在该试验中，伊马替尼治疗失败的患者(由于原发性耐药、继发性耐药或不耐受)以随机和盲法的方式接受舒尼替尼或安慰剂治疗。由于舒尼替尼的益处明显显现，该研究在第一次中期分析时被提前揭盲。当时，接受安慰剂的患者被建议改用舒尼替尼。在该研究的主要终点，舒尼替尼组(27周)的肿瘤进展中位时间(TTP)是安慰剂组(6周，P<.0001)的四倍多。这些都是基于一个独立的放射实验室的评估。当对多个预先指定的基线因素进行分层时，舒尼替尼的益处仍然具有统计学意义。

在次要终点中，无进展生存期(PFS)的差异与TTP相似(24周对6周，P<.0001)。7%的舒尼替尼患者有显著的肿瘤缩小(客观反应)，而安慰剂组患者为0%(P = 0.006)。另外58%的舒尼替尼患者病情稳定，而接受安慰剂的患者病情稳定率为48%。舒尼替尼的中位缓解时间为10.4周。舒尼替尼使疾病进展或死亡的相对风险降低了67%，单独死亡的风险降低了51%。

2.脑膜瘤：正在研究舒尼替尼治疗与神经纤维瘤病相关的脑膜瘤。

3.胰腺神经内分泌肿瘤：2010年11月，舒尼替尼获得了欧盟委员会的批准，用于治疗“成人不可切除或转移性、高分化胰腺神经内分泌肿瘤伴疾病进展”。2011年5月，美国食品和药物管理局批准舒尼替尼用于治疗“位于胰腺的进行性神经内分泌癌性肿瘤，这些肿瘤不能通过手术切除或已经扩散到身体其他部位(转移性)”的患者。

4.肾细胞癌：舒尼替尼被批准用于治疗转移性肾细胞癌。在一项III期研究中，舒尼替尼组的中位无进展生存期(11个月)明显长于干扰素α组(5个月)，风险比为0.42。在次要终点，舒尼替尼组有28%的患者肿瘤显著缩小，而干扰素α组有5%的患者肿瘤显著缩小。接受舒尼替尼治疗的患者生活质量优于干扰素α。2008年的一项更新显示，舒尼替尼的中位无进展生存期(PFS)的主要终点仍优于干扰素α的11个月和5个月，P<.000001。客观缓解率也仍然较高:舒尼替尼组为39-47%，而干扰素α组为8-12%，P < .000001。

舒尼替尼用于治疗胃肠道间质瘤(GIST一种在伊马替尼(格列卫)治疗失败的肿瘤患者或不能服用伊马替尼的患者的胃、肠或食管(连接咽喉和胃的管道)中生长的肿瘤。舒尼替尼还用于治疗晚期肾细胞癌(RCC，一种始于肾脏细胞的癌症)。舒尼替尼还用于帮助预防未扩散且已切除肾脏的肾癌患者复发。舒尼替尼还用于治疗胰腺神经内分泌肿瘤(pNET，一种始于胰腺某些细胞的肿瘤)，其患者的肿瘤已经恶化，无法通过手术治疗。舒尼替尼属于激酶抑制剂类药物。它的工作原理是阻断异常蛋白的活动，这种异常蛋白是癌细胞繁殖的信号。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散，并可能有助于缩小肿瘤。