菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法(Beqvez)针对什么疾病？

菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法是一种创新的基因疗法，主要用于治疗B型血友病（血友病B）。该病是一种X连锁遗传性出血性疾病，患者体内缺乏凝血因子IX，导致止血功能障碍，轻微外伤即可出现出血甚至致命性内出血。传统治疗依赖外源性凝血因子IX的长期替代输注，但治疗负担重且存在免疫耐受问题。Beqvez通过一次性静脉输注，将功能性F9基因递送到患者肝脏，使机体能够持续表达正常的凝血因子IX，从而减少或避免频繁输注带来的困扰。这种基因疗法为血友病B患者提供了长期甚至潜在治愈性的治疗选择，改善生活质量。

参考资料：https://www.drugs.com/monograph/fidanacogene-elaparvovec-dzkt.html