菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法(Beqvez)原理是怎样的？

菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法采用腺相关病毒（AAV）为载体，将经过改造的功能性F9基因输送到患者肝细胞内。肝细胞是合成凝血因子的主要场所，基因被导入后，细胞可持续产生正常水平的凝血因子IX蛋白，从而弥补先天性缺陷。与传统因子替代疗法不同，这种基因治疗是通过“内源性工厂”方式让患者自身长期生产凝血因子IX，达到持久的止血功能改善效果。其原理类似“修复基因缺陷”，不依赖频繁外源性因子补充。由于载体不整合入基因组，而是以外显子形式存在，因此安全性较高，但仍需监测免疫反应与转染效率。

参考资料：https://www.drugs.com/monograph/fidanacogene-elaparvovec-dzkt.html