喜保宁（Vigabatrin）治疗婴儿痉挛症的疗效

2009年8月21日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准两项新药申请(NDA ),用于喜保宁（Vigabatrin）片剂和口服液。

喜保宁适用于1个月至2岁的婴儿痉挛(is)患儿的单药治疗，其潜在益处大于视力丧失的潜在风险，也适用于对几种替代治疗反应不佳且潜在益处大于视力丧失风险的难治性复杂部分性癫痫发作(CPS)成年患者的辅助(附加)治疗。喜保宁不是CPS的一线药物。

喜保宁可导致30%或更多的患者出现永久性双侧同心视野收缩，其严重程度从轻度到重度不等，包括视觉注视10度以内的隧道视野，并可导致残疾。在某些情况下，喜保宁还会损害中央视网膜，并可能降低视力。喜保宁会导致婴儿、儿童和成人永久性失明。发病是不可预测的，可能发生在开始治疗的几周内，或更早，或治疗过程中的任何时间，甚至几个月或几年后。由于这种永久性视力丧失的风险，喜保宁的批准附有FDA授权的风险评估和缓解策略(REMS ),并且只能通过名为SHARE(癫痫支持帮助和资源)的特殊限制性分销计划获得。

喜保宁是第一种被批准用于治疗is的治疗方法，也是一种重要的新选择，作为大约30%至36%的CPS成人的附加治疗，尽管已经有许多抗癫痫治疗方法，但其癫痫发作仍未得到控制。

喜保宁不应用于患有其他类型的不可逆视力丧失或具有高风险的患者，或与其他与严重不良眼科效应(如视网膜病或青光眼)相关的药物一起使用，除非益处明显大于风险。在接受CPS治疗的成年患者中，有肾功能损害的患者需要调整剂量，包括开始较低剂量的治疗。

在一些接受喜保宁治疗的婴儿中观察到异常的MRI信号变化。这些变化通常会随着治疗的中断而消失，在少数患者中，尽管继续使用，病变仍会消失。应逐渐停用喜保宁，以避免戒断发作。

包括喜保宁在内的抗癫痫药物(AEDs)会增加自杀想法或行为的风险。应监测成年患者是否出现或恶化抑郁、自杀想法或行为和/或情绪或行为的任何异常变化。

喜保宁已被证明可导致贫血、嗜睡、疲劳、体重增加、水肿和周围神经病变症状。除非潜在益处证明对胎儿的潜在风险是合理的，否则不应在妊娠期间使用喜保宁。喜保宁通过人乳分泌，可能会对哺乳期婴儿造成严重的不良事件。

在2项对患有难治性CPS的成人进行的附加临床研究中，报告的最常见不良反应为头晕(喜保宁24% vs安慰剂17%)、疲劳(喜保宁23% vs安慰剂16%)、嗜睡(喜保宁22% vs安慰剂13%)、震颤(喜保宁15% vs安慰剂8%)、视力模糊(喜保宁13% vs安慰剂5%)和关节痛(喜保宁10% vs安慰剂3)与3g/天剂量相比，6g/天剂量并未显示出额外的益处，并且与不良事件的发生率增加有关。

在一项为期5天的双盲治疗阶段(n=40)的随机、安慰剂对照IS研究中，超过5%服用喜保宁治疗IS的婴儿报告的最常见不良事件发生率高于安慰剂，包括嗜睡(喜保宁 45% vs安慰剂30%)、支气管炎(喜保宁 30% vs安慰剂15%)、耳部感染(喜保宁 10% vs安慰剂5%)和急性中耳炎(喜保宁 10% vs安慰剂0%)。

在批准喜保宁上市的同时，Lundbeck开发了一种FDA授权的REMS，用于管理与喜保宁相关的永久性视力丧失风险。喜保宁 REMS是获得FDA批准的一个关键组成部分，它规定了限制产品分销、必需的视力测试和强制性效益风险评估等要素，以管理与喜保宁相关的永久性视力丧失风险。喜保宁 REMS通过Lundbeck的SHARE计划管理，这是一个全面的患者和医生支持计划，旨在为Lundbeck的所有癫痫产品(包括喜保宁)提供工具和资源。通过SHARE和最近成立的SHARE呼叫中心，患者、护理人员和医生将能够获得信息和工具，以帮助管理严重和无法控制的癫痫，帮助促进喜保宁初始和持续使用的计划，以及致力于帮助人们充分理解和掌握喜保宁处方流程的团队的支持。

喜保宁还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，只能通过国外购买渠道进行购买。国外的喜保宁只有原研药，没有仿制药，原研药比较便宜的是土耳其原研药，价格大约650元左右。