普纳替尼(Ponatinib)的功效和作用

2012年12月14日，普纳替尼(Ponatinib)被美国FDA批准上市。普纳替尼适用于治疗患有慢性期、加速期或急变期慢性髓细胞性白血病(CML)的成年患者，这些患者对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗具有耐药性或不耐受性，或患有费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)的成年患者，这些患者对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗具有耐药性或不耐受性。

在一项主要研究中对普纳替尼进行了研究，该研究涉及449名CML或Ph+ ALL患者，他们对达沙替尼或尼罗替尼治疗不耐受或耐药，或具有T315I突变。在这项研究中，普纳替尼没有与其他治疗方法进行比较。通过测量具有“主要血液学反应”(当白细胞数量恢复正常或没有白血病迹象时)或“主要细胞遗传学反应”(当含有费城染色体的白细胞比例降至35%以下)的患者比例来评估对治疗的反应。

研究结果显示，在所有患者组中，普纳替尼治疗均产生了临床相关反应：在慢性期CML患者中，约54%(267例中的144例)有主要的细胞遗传学反应；在加速期的CML患者中，约58%(83例中的48例)有严重的血液学反应；在急变期CML患者中，约31%(62例中的19例)有严重的血液学反应；在Ph+ ALL患者中，约41%(32例中的13例)有严重的血液学反应。

普纳替尼建议的起始剂量为45毫克，每天一次。只要患者受益，治疗就会持续下去。如果患者出现某些严重的副作用，医生可能会决定减少后续剂量或推迟或停止治疗。如果血液中的白细胞水平在三个月内没有恢复正常，医生应该考虑停止治疗。

目前普纳替尼还没有在中国内地上市，有需要的患者可以了解一下相关的香港上市的原研药和海外仿制药。在中国香港上市的普纳替尼是Ariad Pharma生产的原研药有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为20500元；另一种规格是45mg*30片，价格为35000元。另外普纳替尼有两种仿制药上市，分别来自孟加拉碧康制药和孟加拉珠峰制药。孟加拉碧康制药的普纳替尼有两种规格，一种规格是15mg*60片，价格为3800元；另一种规格为45mg*30片，价格为5200元。孟加拉珠峰制药的普纳替尼也有种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为1650元；另一种规格是45mg*30片，价格为3900元。对于仿制药来讲，患者反馈还是不错的，而且仿制药的材料跟原研药是一样的，性价比更高，在一定程度上能极大的减轻患者的经济压力。