司美替尼（科赛优）是否需要长期持续服用

司美替尼作为全球首个针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的靶向药物，其用药周期需根据患者个体情况动态调整。该药物通过抑制RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中过度活跃的MEK1/MEK2酶，阻断肿瘤细胞异常增殖，尤其适用于伴有症状且无法手术的NF1儿童患者。对于存在远端转移或病灶持续进展的晚期病例，长期维持治疗通常是必要选择，这类患者需持续用药以控制肿瘤生长、延缓疾病进展，并改善疼痛、运动功能障碍等临床症状。

若患者经规范治疗后达到完全缓解或部分缓解，且病情稳定超过一定周期，医生可能考虑阶段性停药。此时需通过MRI、CT等影像学检查评估病灶变化，若病灶呈现稳定或缩小趋势且无新发病灶，同时患者未出现严重药物不良反应，则可在密切监测下逐步减量。但停药后仍需定期复查，一旦发现疾病进展迹象，需立即恢复治疗。

用药期间需重点关注药物不良反应管理。常见副作用包括皮疹、腹泻、恶心、呕吐等皮肤及胃肠道反应，多数为1-2级可逆性反应，可通过调整饮食、保持皮肤清洁等方式缓解。若出现间质性肺病、心功能异常、视力模糊等严重不良事件，应立即中断给药并启动专科处理。此外，患者需避免摄入辛辣刺激性食物，保持清淡饮食以确保药物吸收稳定性，同时保证充足睡眠、维持良好心理状态，这些措施有助于提升治疗耐受性。

司美替尼的用药决策需由医生根据患者病情、治疗反应及耐受性综合判断。患者应严格遵循医嘱，定期复诊评估疗效与安全性，切勿自行调整剂量或停药。通过医患密切合作，可最大限度发挥药物疗效，延长患者生存期并改善生活质量。

参考资料：https://www.koselugo.com