索特西普（Sotatercept）-Winrevair是否需要长期使用？

索特西普作为全球首个获批用于肺动脉高压（PAH）的激活素信号抑制剂，其长期使用需求源于疾病特性与药物作用机制。PAH是一种以肺血管重构为特征的进行性疾病，患者肺动脉压力持续升高会导致右心衰竭，五年死亡率高达43%。传统疗法虽能缓解症状，但无法逆转由炎症、增殖和纤维化引起的血管重塑，而索特西普通过靶向TGF-β超家族信号通路，选择性结合激活素A等配体，抑制促增殖信号（ActRIIA/Smad2/3）并增强抗增殖信号（BMPRII/Smad1/5/8），从而直接阻断肺血管重构的核心环节。

临床实践表明，PAH患者需持续调节促增殖与抗增殖信号的平衡以维持疗效。索特西普每3周皮下注射一次的给药方案，正是基于其通过恢复血管细胞增殖平衡来稳定病情的机制。患者接受治疗24周后，运动能力显著提升，日常活动耐受性增强，且临床恶化或死亡风险大幅降低，这些改善均依赖于药物对血管重构的持续抑制。若中断治疗，促增殖信号可能重新占据主导，导致肺动脉壁再次增厚、右心功能恶化，患者运动能力和功能分级可能退回到治疗前水平。

安全性方面，索特西普的长期使用需严格监测血红蛋白和血小板计数。初始治疗阶段需在前5次给药前检测这两项指标，若数值不稳定则延长监测时间，此后定期复查以调整剂量。尽管可能出现红细胞增多症或血小板减少症等不良反应，但通过剂量调整和对症处理，多数患者可耐受长期治疗。例如，血红蛋白升高时可通过减少剂量或暂停用药控制，血小板减少症患者则需避免同时使用抗血栓药物。

目前，索特西普的长期疗效已得到临床研究的支持。患者持续治疗可维持右心室功能改善、血流动力学状态稳定，并显著推迟死亡、住院或需要更多治疗等临床恶化事件的发生时间。对于运动能力下降、功能分级恶化或传统治疗无效的PAH患者，索特西普提供了通过长期调节血管增殖信号来改善预后、提高生活质量的新选择。

参考链接：https://www.drugs.com/mtm/sotatercept.html