罗米司亭（Romiplostim）中文说明书

药物介绍：罗米司亭（Romiplostim）是一种融合蛋白血小板生成素(TPO)肽类似物，通过结合并激活人TPO受体来增加血小板计数。适用于治疗与慢性免疫性血小板减少症相关的血小板减少症(ITP)。用于治疗患有免疫性血小板减少性紫癜的成人和某些儿童的血小板减少症(一种低血小板计数)的药物，患者对于其他治疗未能改善。罗米司亭不适用于患有称为骨髓增生异常综合征(MDS)的癌前疾病或由免疫性血小板减少症以外的任何疾病引起的血小板计数低(ITP)的患者。只有当低血小板计数和医疗状况增加出血风险时，才使用罗米司亭。罗米司亭用于将血小板计数保持在每微升50，000左右，以降低出血风险。

作用机制：罗米司亭是一种血小板生成素受体激动剂，通过c-Mpl激活细胞内转录途径，增加血小板的生成。它的作用与血小板生成素(TPO)相似，后者是一种调节骨髓中血小板生成的内源性糖蛋白激素。罗米司亭是一种血小板生成刺激二聚体Fc-肽融合蛋白(肽体)，通过激活血小板生成素受体来增加血小板生成。肽体分子有两个相同的单链亚单位，每个亚单位由269个氨基酸残基组成。每个亚单位由一个IgG1 Fc载体结构域组成，该结构域与一个多肽序列共价连接，该多肽序列包含两个与血小板生成素受体c-Mpl相互作用的结合结构域。每个结构域由14个氨基酸组成。有趣的是，罗米司亭的氨基酸序列与内源性血小板生成素不相似。罗米司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产。

适应症：罗米司亭是一种血小板生成素受体激动剂，适用于以下情况下的血小板减少症治疗:

•对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的免疫性血小板减少症(ITP)成年患者。

•1岁及以上ITP病患儿至少6个月，对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足。

罗米司亭适用于急性暴露于骨髓抑制剂量辐射(急性辐射综合征造血系统综合征[HS- ARS])的成人和儿童患者(包括足月新生儿)的生存率增加。

用药方法：•免疫性血小板减少症患者(ITP)

o推荐初始剂量:1 mcg/kg，每周一次，皮下注射。根据血小板反应调整剂量。

•急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的患者

o推荐剂量:10 mcg/kg，皮下注射一次。在疑似或确认暴露于骨髓抑制剂量的辐射后尽快给药。

副作用：•在成年患者中，最常见的不良反应(与安慰剂相比，罗米司亭的患者发生率高出≥5%)为关节痛、头晕、失眠、肌痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良和感觉异常。头痛是最常报告的不良反应，与安慰剂相比，Nplate的患者发生率≥5%时未发生。

•在儿童患者中，最常见的不良反应(≥25%)为:挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。

注意事项：•在一些MDS病患者中，罗米司亭会增加原始细胞计数，增加进展为急性髓性白血病的风险。

•血小板计数增加可能导致血栓形成/血栓栓塞并发症(不定期使用)。在接受罗米司亭治疗的慢性肝病患者中，曾有门静脉血栓形成的报告。

•如果在罗米司亭治疗期间出现严重血小板减少症，评估患者是否形成中和抗体。

上市及价格情况：罗米司亭于2022年获得国家药监局批准在国内上市，但是还没有纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，但是由于刚刚上市，国内药房购买罗米司亭比较困难，具体价格请咨询当地医院药房或者医保局。除了国内大陆上市的罗米司亭，还有香港版罗米司亭原研药，价格在9000元左右；国外只有罗米司亭原研药，有欧洲版和德国版原研药，价格在10000~11000元左右，且国外与国内原研药药物成分基本一致。