罗米司亭（Romiplostim）的疗效

2019年10月18日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准安进的补充生物制剂许可申请(sBLA)用于罗米司亭（Romiplostim）在其美国处方信息中纳入新数据，显示患有免疫系统疾病的成人存在持续的血小板反应血小板减少(ITP)，一种罕见的严重自身免疫性疾病，以血小板计数低为特征。更新的适应症将罗米司亭的治疗范围扩大到对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的新诊断和持续的成人ITP患者。

罗米司亭的批准基于一项开放性、单组2期临床试验，受试者为≤ 6个月前诊断为ITP的成年人，他们对包括皮质类固醇在内的一线治疗反应不足(N=75)。从ITP诊断到研究登记的中位时间为2.2个月。在主要终点，在12个月的治疗期间，血小板反应(≥ 50 x 109/L)的中位月数为11个月(95% CI: 10，11)，首次血小板反应的中位时间为2.1周(95% CI: 1.1，3.0)。此外，在12个月的治疗期间，93% (70)的患者获得了一种或多种血小板反应。在次要终点，32% (24)的患者至少6个月达到缓解，定义为在没有罗米司亭和任何ITP药物(伴随或抢救)的情况下维持血小板计数≥ 50 x 109/L。

在对成年ITP患者的安慰剂对照试验中，头痛是最常见的药物不良反应，在接受罗米司亭的患者中有35%发生，在接受安慰剂的患者中有32%发生。与安慰剂组相比，罗米司亭组成人患者发生率≥ 5%的药物不良反应包括关节痛(26%，20%)、头晕(17%，0%)、失眠(16%，7%)、肌痛(14%，2%)、四肢疼痛(13%，5%)、腹痛(11%，0%)、肩痛(8%，0%)、消化不良(7%，0%)和感觉异常(6%，0%)。

不管ITP持续时间如何，罗米司亭的安全性在所有患者中相似。以下不良反应(与安慰剂或标准治疗组相比，罗米司亭的发生率至少为5%，发生率至少高出5%)发生在ITP持续时间长达12个月的罗米司亭患者中:支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽、恶心和口咽疼痛。在ITP持续时间长达12个月的成人中，血小板增多的不良反应发生率为2%。

罗米司亭于2022年获得国家药监局批准在国内上市，但是还没有纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，但是由于刚刚上市，国内药房购买罗米司亭比较困难，具体价格请咨询当地医院药房或者医保局。除了国内大陆上市的罗米司亭，还有香港版罗米司亭原研药，价格在9000元左右；国外只有罗米司亭原研药，有欧洲版和德国版原研药，价格在10000~11000元左右，且国外与国内原研药药物成分基本一致。