罗米司亭（Romiplostim）对于儿童免疫性血小板减少症患者疗效

2018年12月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准罗米司亭（Romiplostim）用于1岁及以上患有免疫性血小板减少症(ITP)至少6个月的儿童患者，这些患者对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。

批准的依据是在1岁及以上儿童患者中进行的为期至少6个月的ITP双盲安慰剂对照临床试验。在一项研究(NCT01444417)中，其疾病在至少一次既往ITP治疗后难治或复发的患者被随机(2:1)接受罗米司亭 (n=42)或安慰剂(n=20)。接受罗米司亭治疗的22名患者(52%)和安慰剂组的2名患者(10%)获得了持久的血小板反应(在治疗的第18至25周，至少6周血小板计数≥ 50 × 109/L)。总体血小板反应(定义为持久或短暂的血小板反应)分别在30名(71%)和4名(20%)患者中实现。接受罗米司亭的患者中位血小板计数≥ 50 x 109/L达12周，而接受安慰剂的患者中位血小板计数为1周。所有三个终点的结果都具有统计学意义，p值都小于0.05。

在另一项研究(NCT00515203)中，入选前至少6个月诊断为ITP的患者被随机(3:1)接受罗米司亭(n=17)或安慰剂(n=5)。在治疗期间，接受罗米司亭的15名患者连续2周血小板计数≥ 50 x 109/L，并且连续2周血小板计数高于基线≥20 x 109/L(88%，95% CI: 64%，99%)。接受安慰剂的患者没有达到任何一个终点。

在儿科患者中，最常见的不良反应(≥ 25%)包括挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。

儿科患者的建议初始罗米司亭剂量为1 mcg/kg(基于实际体重),每周皮下注射一次。剂量应以1 mcg/kg的增量进行调整，直到患者的血小板计数达到≥ 50 x 109/L。建议每12周重新评估一次体重。

罗米司亭于2022年获得国家药监局批准在国内上市，但是还没有纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，但是由于刚刚上市，国内药房购买罗米司亭比较困难，具体价格请咨询当地医院药房或者医保局。除了国内大陆上市的罗米司亭，还有香港版罗米司亭原研药，价格在9000元左右；国外只有罗米司亭原研药，有欧洲版和德国版原研药，价格在10000~11000元左右，且国外与国内原研药药物成分基本一致。