Lipfendra（Enlicitide）是一种治疗什么的药

Lipfendra（Enlicitide）是一种用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的新型口服降脂药，由默沙东（Merck）研发，是首个获得美国FDA批准的口服PCSK9抑制剂。该药主要用于治疗成人高胆固醇血症，包括原发性高胆固醇血症和杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），帮助降低心血管疾病发生风险。

高胆固醇血症通常缺乏明显症状，但长期升高的LDL-C会促进动脉粥样硬化发展，增加冠心病、心肌梗死和卒中风险。Lipfendra通过调节胆固醇代谢通路，帮助患者进一步降低血液中的LDL-C水平。

一、Lipfendra主要治疗哪些疾病

Lipfendra属于PCSK9抑制剂药物类别，适用于饮食控制和运动基础上，仍需要进一步降低胆固醇水平的成年患者，包括：

1.原发性高胆固醇血症：包括普通高胆固醇血症患者，以及使用现有降脂方案后LDL-C仍未达到目标的人群。

2.杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）：该疾病与遗传因素相关，患者通常存在持续性LDL-C升高，需要长期强化降脂治疗。

3.高心血管风险患者：包括部分动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，需要进一步降低LDL-C以减少疾病风险。

目前，Lipfendra的FDA批准适应症为辅助饮食和运动，用于降低成人高胆固醇血症患者的LDL-C水平。

二、Lipfendra的作用机制是什么

Lipfendra属于PCSK9抑制剂。PCSK9是一种参与胆固醇代谢调控的蛋白，会促进肝细胞LDL受体降解，降低肝脏清除胆固醇的能力。

Enlicitide通过抑制PCSK9，使肝细胞表面的LDL受体增加，加快血液中LDL-C的清除，从而达到降低胆固醇的效果。与传统他汀类药物主要减少胆固醇合成不同，Lipfendra作用于PCSK9通路，可作为现有降脂治疗不足时的补充方案。

三、Lipfendra临床试验效果如何

Lipfendra的有效性和安全性主要来自两项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验，共纳入3207名高胆固醇血症成年患者，研究对象包括接受最大耐受剂量他汀治疗但LDL-C仍偏高的人群。

主要结果显示：

1.在ASCVD或高风险患者中，Lipfendra治疗24周后，相比安慰剂组LDL-C平均降低约56%，患者基线平均LDL-C为96 mg/dL。

2.在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中，治疗24周后LDL-C相比安慰剂组平均降低约59%，患者基线平均LDL-C为119 mg/dL。

研究同时显示，Enlicitide可改善包括载脂蛋白B（ApoB）在内的多项脂质指标。

这些数据都表明，Lipfendra具有较强的LDL-C降低能力，为高风险血脂异常患者提供了新的口服治疗方案。

四、Lipfendra如何服用以及安全性表现

Lipfendra为每日一次口服片剂，与此前需要注射给药的PCSK9抑制剂相比，在用药方式上更加方便。

临床研究显示，Lipfendra整体安全性与安慰剂组相近。在HeFH患者研究中，较常见的不良反应包括腹泻和头晕。两项研究中，因不良反应导致停药的患者比例与安慰剂组差异较小。

具体用药仍需要根据患者血脂水平、心血管风险、既往降脂治疗情况，由医生进行综合评估。

Lipfendra是一种治疗成人高胆固醇血症和杂合子家族性高胆固醇血症的新型口服降脂药，也是首个获FDA批准的口服PCSK9抑制剂。该药通过阻断PCSK9通路，提高LDL受体介导的胆固醇清除能力，在临床试验中实现约56%至59%的LDL-C降低效果。对于使用他汀类药物后胆固醇仍未达标，或需要进一步降低心血管风险的人群，Lipfendra提供了一种新的治疗选择。

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参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-lipfendra-enlicitide-oral-pcsk9-inhibitor-reduce-ldl-c-adults-hypercholesterolemia-6840.html