厄达替尼（Erdafitinib）效果如何

2019年4月12日，美国食品药品监督管理局批准加速批准厄达替尼 (BALVERSA，让桑制药公司)用于患有局部晚期或转移性尿路上皮癌的患者，具有易感FGFR3或FGFR2基因改变，在含铂化疗期间或之后进展，包括在新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。

应根据FDA批准的厄达替尼伴随诊断选择患者进行治疗。今天，食品和药物管理局也批准了治疗屏幕FGFR RGQ RT-PCR试剂盒，由QIAGEN开发，用作该治疗适应症的辅助诊断。

厄达替尼的批准是基于研究BLC2001 (NCT02365597)中87名患者的队列数据，这是一项多中心、开放性、单组试验。这些患者患有局部晚期或转移性尿路上皮癌，其在至少一次先前化疗时或之后发展，并具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。患者接受厄达替尼的起始剂量为8 mg，每天一次，在第14天至第17天之间，血清磷酸盐水平低于目标值5.5 mg/dL的患者的剂量增加至每天9 mg。41%的患者的起始剂量增加到每天9毫克。给予厄达替尼直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标是客观缓解率(ORR ),由盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1确定。ORR为32.2% (95% CI:22.4，42.0)，完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%。中位缓解持续时间为5.4个月(95%可信区间:4.2，6.9)。应答者包括以前对抗PD-L1或PD-1治疗没有反应的患者。

厄达替尼可导致眼部疾病。25%的患者报告了导致视野缺损的中心性浆液性视网膜病或视网膜色素上皮脱离。至少40%的患者报告的最常见的不良反应是血清磷酸盐增加、口腔炎、疲劳、血清肌酐增加、腹泻、口干、甲裂、丙氨酸氨基转移酶增加、碱性磷酸酶增加和钠减少。

厄达替尼的建议初始剂量为8 mg，每天一次口服(有或无食物)，如果符合标准，剂量增加至每天9 mg。

厄达替尼目前还没有在国内上市，有需要的患者只能从国外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，厄达替尼在香港上市的原研药规格为4mg*14粒，价格为21000元。厄达替尼也有相关仿制版本，厄达替尼的仿制版本来自孟加拉耀品国际，有两种规格，分别是4mg*60片的价格为3500元；规格为5mg*30片的价格为2500元。仿制药的患者反馈还是不错的，患者可以根据自己的需要选择适合自己的药品。