奥贝胆酸（Obeticholic acid）片剂在临床上主要用来治疗哪些疾病

摘要 奥贝胆酸（Ocaliva）是 FXR 激动剂，主要用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）：联合熊去氧胆酸治疗应答不足者，或单药用于不能耐受 UDCA 者，限无肝硬化或代偿期肝硬化无门脉高压患者。

奥贝胆酸（obeticholic acid，商品名 Ocaliva）是一种法尼醇 X 受体（FXR）激动剂。关于它在临床上主要用于治疗哪些疾病，现用三点说明。

一、核心适应症：原发性胆汁性胆管炎（PBC）

奥贝胆酸目前在临床上主要用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。PBC 是一种慢性自身免疫性胆汁淤积性肝病，肝内小胆管被破坏后导致胆汁淤积，长期可进展为肝硬化。奥贝胆酸通过激活 FXR 受体，调节胆汁酸合成与排泄，减轻肝脏胆汁淤积，从而改善肝功能。

二、联合用药：用于 UDCA 应答不足者

奥贝胆酸的主要使用方式是与熊去氧胆酸（UDCA）联合，用于已经规范服用 UDCA 但应答不足的 PBC 成年患者。适用前提是患者无肝硬化，或虽有代偿期肝硬化但不存在门静脉高压征象。这部分患者在 UDCA 基础上加用奥贝胆酸，可进一步降低碱性磷酸酶等指标。

三、单药使用：用于 UDCA 不耐受者

对于无法耐受 UDCA 治疗的 PBC 成年患者，奥贝胆酸也可作为单药治疗。同样要求患者无肝硬化，或处于代偿期肝硬化且无门静脉高压。需要特别注意的是，奥贝胆酸不适用于失代偿期肝硬化患者，用药前需由肝病专科医生评估肝功能和肝硬化分期。

结语

总的来说，奥贝胆酸（Ocaliva）在临床上主要用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）：联合熊去氧胆酸治疗对 UDCA 应答不足的患者，或单药用于不能耐受 UDCA 的患者；适用人群限于无肝硬化或代偿期肝硬化且无门静脉高压者，失代偿期肝硬化患者禁用。

参考资料 美国 FDA——Ocaliva（obeticholic acid）处方信息（含 PBC 适应症、联合 / 单药使用条件等海外官方说明书内容）：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/207999s000lbl.pdf

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年10月20日