厄达替尼（Erdafitinib）膀胱癌

2019年4月12日，美国食品药品监督管理局加速批准厄达替尼Balversa (erdafitinib)，这是一种针对患有局部晚期或转移性膀胱癌的成年患者的治疗方法，这种膀胱癌具有一种称为FGFR3或FGFR2的易感基因改变，并且在之前的含铂化疗期间或之后出现进展。应使用FDA批准的配套诊断设备选择患者进行厄达替尼治疗。

“我们正处于一个更加个性化或精准医疗的时代，随着新疾病类型的进展，针对患者特定基因突变或生物标志物的癌症治疗能力正在成为标准。今天的批准代表了针对转移性膀胱癌患者易感FGFR基因改变的首次个性化治疗，”美国FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。FGFRs调节重要的生物过程，包括发育和组织修复过程中的细胞生长和分裂。这种药物通过靶向FGFRs的基因改变来发挥作用。”

目前最常见的膀胱癌类型是移行细胞癌，也称为尿路上皮癌。膀胱癌与患者膀胱或整个尿路上皮(下尿路内层)中存在的基因突变有关。膀胱癌是美国第六大常见癌症。大约五分之一的复发性和难治性膀胱癌患者存在成纤维细胞生长因子(FGFR)改变。

厄达替尼的疗效在一项临床试验中进行了研究，该试验包括87名患有局部晚期或转移性膀胱癌的患者，这些患者具有FGFR3或FGFR2基因改变，在化疗治疗后进展。这些患者的总体缓解率为32.2%，其中2.3%完全缓解，近30%部分缓解。答复平均持续了大约五个半月。该研究中约四分之一的患者以前接受过抗PD-L1/PD-1治疗，这是局部晚期或转移性膀胱癌患者的标准治疗。在以前对抗PD-L1/PD-1治疗没有反应的患者中观察到对Balversa的反应。

服用厄达替尼的患者报告的常见副作用是磷酸盐水平升高、口腔溃疡、感觉疲劳、肾功能改变、腹泻、口干、指甲从床上分离或指甲成形不良、肝功能改变、低盐(钠)水平、食欲下降、味觉改变、低红细胞(贫血)、皮肤干燥、眼睛干燥和脱发。其他副作用包括手或脚的发红、肿胀、脱皮或触痛(手足综合征)、便秘、胃痛、恶心和肌肉疼痛。

厄达替尼可能会导致严重的眼部问题，包括发炎的眼睛、发炎的角膜(眼睛的前部)和眼睛内部的视网膜障碍。建议患者间歇性地进行眼部检查，如果他们出现视力模糊、视力丧失或其他视觉变化，应立即告诉他们的医疗保健专业人员。建议医生在开始治疗后的第14至21天以及每月检查患者的血液磷酸盐水平，并增加血清磷酸盐低于目标水平的患者的剂量。

厄达替尼是一种口服片剂。通常一天一次，有或没有食物。每天大约在同一时间服用厄达替尼。仔细遵循处方标签上的说明，并请你的医生或药剂师解释你不明白的任何部分。完全按照指示服用厄达替尼。不要服用超过或少于医生规定的次数。

医生应提前告知有生殖能力女性伴侣的男性患者，在厄达替尼治疗期间和最后一次给药后一个月内使用有效的避孕措施。在开始厄达替尼治疗前，建议对具有生殖潜力的女性进行妊娠试验。怀孕或哺乳的妇女不应服用厄达替尼，因为它可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。厄达替尼必须配有患者用药指南，该指南描述了关于药物用途和风险的重要信息。

厄达替尼目前还没有在国内上市，有需要的患者只能从国外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，厄达替尼在香港上市的原研药规格为4mg*14粒，价格为21000元。厄达替尼也有相关仿制版本，厄达替尼的仿制版本来自孟加拉耀品国际，有两种规格，分别是4mg*60片的价格为3500元；规格为5mg*30片的价格为2500元。仿制药的患者反馈还是不错的，患者可以根据自己的需要选择适合自己的药品。