厄达替尼（Erdafitinib）尿路上皮细胞癌

厄达替尼BALVERSA (erdafitinib)是一种每日一次的口服成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂，用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)的成人，这些成人具有易感的FGFR3或FGFR2基因改变，并且在之前的含铂化疗期间或之后至少进行了一次化疗，包括在新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。该适应症根据肿瘤缓解率的加速审批获得批准。继续批准该适应症可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

尿路上皮癌，也称为移行细胞癌，始于膀胱最内层。它是膀胱癌最常见和最常见的形式，占所有膀胱癌的90%以上。大约五分之一的mUC患者有FGFR基因改变。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可被多种肿瘤类型中的基因改变激活，这些改变可导致肿瘤细胞生长和存活增加。厄达替尼被批准专门用于治疗携带FGFR3或FGFR2基因变异的局部mUC患者。在美国，据估计每年有多达3000名尿路上皮癌患者的FGFR检测呈阳性。FGFR基因改变可以通过FDA批准的伴随诊断检测出来。已经扩散到身体远处的第四期转移性膀胱癌患者的五年存活率目前为5%。

研究BLC2001 (NCT02365597)是一项多中心、开放性、单组研究，旨在评估厄达替尼对局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)患者的疗效和安全性。成纤维细胞通过临床试验分析(CTA)确定用于筛选和招募患者的生长因子受体(FGFR)突变状态。疗效人群由87名患者组成的队列组成，这些患者参加了本研究，其疾病在至少一次之前或之后有所进展化学疗法并且具有至少一种以下遗传改变:FGFR3基因突变(R248C、S249C、G370C、Y373C)或FGFR基因融合(FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7)，如在中心实验室进行的CTA所确定的。QIAGEN对69名患者的肿瘤样本进行了回顾性测试治疗屏幕FGFR·RGQ逆转录聚合酶链反应试剂盒，这是FDA批准的用于选择mUC患者的BALVERSA测试。

患者接受的BALVERSA起始剂量为8 mg，每天一次，在第14天至第17天之间血清磷酸盐水平低于5.5 mg/dL目标的患者中，剂量增加至9 mg，每天一次；41%的患者出现剂量增加。施用BALVERSA直到疾病进展或不可接受的毒性。主要疗效结果指标为目标由盲法独立审查委员会(BIRC)根据RECIST v1.1确定的缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)

年龄中位数为67岁(范围:36至87岁)，79%为男性，74%为白种人。大多数患者(92%)有一个基线东部合作肿瘤学组(ECOG)0或1的性能状态。66%的病人有内脏的转移。八十四名(97%)患者接受了至少一种顺氯氨铂或者卡铂。56%的患者仅接受先前的顺铂为基础的方案，29%的患者仅接受先前的卡铂为基础的方案，10%的患者同时接受顺铂和卡铂为基础的方案。三名(3%)患者在既往含铂新辅助治疗或化疗后出现疾病进展辅助疗法只有。24%的患者之前接受过抗PD-L1/PD-1治疗。使用厄达替尼进行治疗的总有效率为32.2%。应答者包括以前对抗PD-L1/PD-1治疗没有应答的患者。

厄达替尼目前还没有在国内上市，有需要的患者只能从国外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，厄达替尼在香港上市的原研药规格为4mg*14粒，价格为21000元。厄达替尼也有相关仿制版本，厄达替尼的仿制版本来自孟加拉耀品国际，有两种规格，分别是4mg*60片的价格为3500元；规格为5mg*30片的价格为2500元。仿制药的患者反馈还是不错的，患者可以根据自己的需要选择适合自己的药品。